一直以来 ， 人们若要使用被称为“基因剪刀”的CRISPR基因编辑技术治疗遗传疾病 ， 需要清除一个巨大的障碍：将分子剪刀工具直接注射到受影响的细胞中 ， 从而实现DNA切割 。 近日 ， 英国伦敦大学研究人员首次将CRISPR药物注射到一种罕见遗传病（转甲状腺素蛋白淀粉样变性病）患者的血液中 ， 并发现其中3人的肝脏几乎停止产生有毒的蛋白质 。 近日 ， 相关研究结果发表于《新英格兰医学杂志》 。 （中国科学报 ， 泽塔）
【相关研究|里程碑！伦敦大学研究员使用基因剪刀首次治疗遗传病】
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