异种|基因编辑发力，培育高质量人源化供体猪( 二 )_

我国正努力培育优质供体猪
一直以来，全球都面临人体器官移植短缺现状。据了解，全球每年约有200万人需要器官移植；我国每年有30万名患者需要器官移植，而每年器官移植手术仅1.8万例左右。
“解决供体器官短缺的策略有器官捐献、人造器官、异种器官移植。目前，器官捐献情况已经好转很多，但远远不够。体外培养一个器官，也是非常难的事情。 ”潘登科说，异种器官移植是解决供体短缺的潜在途径。近20多年，异种器官移植研究取得巨大进展，猪—猴肾脏移植存活时间超过一年以上，用基因改造后的猪器官，基本克服了异种器官移植面临的超急性排斥、急性排斥、凝血紊乱等问题。
多年来，美国开展多项异种器官移植临床前试验，猪肾脏临床前试验结果一直处于国际领先水平。德国投入巨资用于基因改造猪培育以及胰岛、心脏和肾脏的异种移植研究。美国和德国在异种器官移植方面长期合作并处于领先地位。
潘登科团队在2010年就已获得我国首例敲除α1、3GT等基因、克服超急性排斥的供体猪。 “我们一直致力于敲除供体猪的GGTA1、B4GalNT2和CMAH这3个基因并敲入人源免疫抑制基因，于2020年培育出了敲除这三个主要抗原、同时高表达人补体抑制因子的高质量供体猪。当前，我们已培育了10余种基因修饰的人源化供体猪，为猪—猴异种器官移植临床前试验提供供体。基因修饰猪组织器官（肝脏、肾脏、胰岛）移植到非人灵长类猕猴试验取得了重大进展，正在优化和筛选理想的基因型组合，以便更好地降低免疫排斥，在临床可接受的免疫抑制方案下，争取3年内正式进入人体临床试验。 ”潘登科说。李迪陈科