科学家完成首例基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者( 二 )_（：中国科学家完成首例基因编辑干细胞

区别于此前两例病人直接移植“天然”CCR5Δ32/Δ32造血干细胞，邓宏魁等人合作成立的研究团队在全球范围内报道了首例利用第三代基因编辑技术CRISPR-Cas9在HSPCs（造血干细胞和祖细胞）中编辑CCR5基因并成功移植到一名同时患有HIV和急性淋巴细胞白血病的27岁男性患者案例。

基因编辑的造血干细胞移植流程图。

研究结果显示，基因编辑后的造血干细胞移植治疗使患者的急性淋巴白血病得到完全缓解，携带CCR5突变的供体细胞能够在受体体内长期存活已达19个月，初步探索了该方法的可行性和安全性。

北京大学官网报道对此研究表示，在成体造血干细胞上的基因编辑并不会对其他组织器官及生殖系统产生影响。该工作初步证明了基因编辑的成体造血干细胞移植的可行性和在人体内的安全性，将会促进和推动基因编辑技术在临床应用领域的发展。

HIV病毒之所以能够摧毁人体的免疫力，因为它能感染免疫系统中十分重要的CD4＋T淋巴细胞。绝大多数HIV入侵免疫细胞的过程中，需要借助CD4＋T淋巴细胞表面的两种“路标”蛋白来引路，一种是CD4，另一种就是CCR5。也有少数HIV入侵需要的第二种蛋白是CXCR4而非CCR5。

科学家完成首例基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者( 二 )