科学家完成首例基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者( 三 )_（：中国科学家完成首例基因编辑干细胞

而目前有大概1%的白人天生对艾滋病免疫。此前的研究在他们身上发现，编码CCR5蛋白的基因出现了功能突变，对多数HIV来说也就失去了“路标”作用。

值得一提的是，HIV入侵T细胞的主要共受体CCR5于1996年被发现，这认为是艾滋病领域的里程碑式进展，邓宏魁即是主要发现者之一。

在此番这项最新研究中，27岁的男性患者于2016年5月被相继诊断出患有艾滋病和急性淋巴细胞白血病。经过1年的艾滋病抗逆转录病毒治疗后，邓宏魁、陈虎等人带领的研究团队将CCR5敲除后的供者来源的CD34+成体造血干细胞回输到患有白血病合并艾滋病的患者体内，进行了长达两年的移植重建及基因编辑效果的评价。

研究结果显示，在供者来源的CD34+细胞上实现了17.8%的CCR5基因敲除效率；移植后4周，患者白血病处于完全缓解状态，供者型骨髓细胞嵌合率达100%；经过长达19个月的随访发现，患者白血病处于持续完全缓解状态，供者型细胞完全嵌合，骨髓细胞中能够持续检测到CCR5基因编辑。

另外，为初步探索治疗的有效性，研究团队对该患者短暂停止服用抗HIV病毒药物。在短暂停药期间，CCR5基因编辑的T细胞表现出一定程度抵御HIV感染的能力；19个月的观察中也并未发现基因编辑造成的脱靶及其他副作用。