科学家完成首例基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者( 四 )_（：中国科学家完成首例基因编辑干细胞

研究团队表示，这些结果表明，基于CRISPR的成体造血干细胞基因编辑技术能够在患者体内实现长期稳定的基因编辑效果，经过编辑后的成体造血干细胞能够长期重建人的造血系统。

不过，值得注意的是，就目前的论文数据而言，研究团队仅称“在短暂停药期间，CCR5基因编辑的T细胞表现出一定程度抵御HIV感染的能力”。

清华大学医学院教授、艾滋病综合研究中心主任张琳琦点评表示，对于艾滋病的治疗效果与未经过基因治疗患者相比差别不大，主要反应在短暂的停药期间，病毒反弹和CD4+T细胞下降等方面。这种现象的发生，很有可能是移植的成体造血干细胞本身是CCR5基因野生型和敲除的混合体，其中带有野生型CCR5基因的CD4+T细胞，为病毒的复制和反弹提供了场所。

张琳琦认为，这突显提高基因编辑效率的重要性。此外，如何在成体造血干细胞基因编辑和移植之前，清除患者体内的艾滋病病毒，防止嵌合免疫重建细胞感染，阻止病毒复制和反弹，同样是提高治疗效果的关键。

实际上，如何在造血干细胞中进行高效基因编辑一直是实现临床应用的关键瓶颈。