科学家完成首例基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者( 五 )

2017年,邓宏魁研究组已建立了利用CRISPR/Cas9进行人造血干细胞基因编辑的技术体系。经过基因编辑后的人造血干细胞在动物模型中长期稳定地重建人的造血系统,其产生的外周血细胞具有抵御HIV感染的能力,该研究成果发表在《Molecular Therapy》杂志。

为了实现该技术在此番临床上的应用,邓宏魁等人在上述基础上又进行了一系列的优化。

研究团队认为,在今后的研究中,将进一步提高基因编辑效率及优化移植方案,有望加速基因编辑造血干细胞移植技术向临床疾病治疗转化进程。

另外,令人遗憾的是,作为全国造血干细胞移植领域的领军人物,也就是本次论文的通讯作者之一、全军造血干细胞移植中心主任、血液病专业委员会副主任、国家科技进步一等奖获得者、中国科学院院士候选人、解放军总医院第五医学中心(原307医院)教授陈虎,已于2019年7月24日因病逝世,享年57岁。而攻克艾滋病正是陈虎的一大未完成的遗愿。

本文来源:澎湃新闻 责任编辑:乔俊婧_NBJ11279

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