中国科学家首次尝试用基因编辑技术治疗艾滋病( 二 )_文章来源：Nature自然科研经基因工程修

该研究[1]于9月11日发表在《新英格兰医学杂志》上。论文主要作者、北京大学生物学家邓宏魁教授表示，这项研究的灵感来自于十多年前一则骨髓移植似乎治愈了HIV感染的病例报道。

突变带来的希望

2007年，Timothy Ray Brown，最初被称为“柏林病人”，因为白血病接受了骨髓移植。但骨髓供体非常特殊，他携带了特别版本的CCR5基因，对HIV具有免疫力。

通常情况下，CCR5基因编码的是白细胞上的一种受体，HIV病毒主要通过该受体进入细胞。如果个体携带两个CCR5突变拷贝，这种受体会发生弯曲并阻止某些HIV病毒株进入细胞。但这种抗HIV基因特别罕见：仅在1%的欧洲血统人口中有发现，在其他种族群体中几乎不存在。

医生们希望通过骨髓移植，用对HIV有抵抗力的免疫细胞取代Brown原有的免疫细胞——他们也确实成功了。已经快过去13年了，Brown的血液中未再检测到HIV病毒存在的迹象，白血病则处于持续缓解期。今年3月，研究人员报道第二名患者在英国接受了类似的手术，并被治愈[2]（点击查看该报道：干细胞疗法再度成功清除HIV病毒，但说“被治愈”为时尚早）。