中国科学家首次尝试用基因编辑技术治疗艾滋病( 四 )

骨髓移植术后19个月,患者体内仍能检测到经CRISPR编辑的干细胞,尽管它们仅占患者总干细胞的5-8%。换句话说,略超过一半的基因编辑干细胞在移植后死亡了。此外,尽管该男子的白血病持续缓解,但他体内仍可检测HIV。

“5%不足以降低病毒载量,对于这一结果我毫不意外,”Urnov说,“但至少我们知道经CRISPR编辑的细胞可以持续存在,以及5%这个数字还不够。”

而邓教授最在意的还是经基因编辑的细胞并未对这名男子造成任何不良影响。不仅如此,研究人员对这些细胞进行基因组测序时,也未发现任何预料之外的基因突变证据。

更进一步

“这项发现对整个领域来说确实是个好消息,”美国宾夕法尼亚大学的免疫学家Carl June说,“我们现在知道,我们原则上可以使用CRISPR技术编辑人类干细胞,编辑后的细胞可以在患者体内持续存活且不会造成不良影响。”

June表示,邓教授的研究为探索使用CRISPR基因编辑技术治疗其他血液疾病,如镰状细胞贫血,打开了新的大门。他着重强调此次研究遵循了严格的伦理规范,包括取得了受试对象的知情同意。

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