中国科学家首次尝试用基因编辑技术治疗艾滋病( 三 )_文章来源：Nature自然科研经基因工程修

邓教授希望通过CRISPR基因编辑技术对来自正常供体的血液干细胞进行基因编辑，使其具备HIV抵抗性，进而让这种潜在的治愈方法更具可推广性。他和他的同事们在一名27岁的中国男性身上对这种方法进行了测试，该男子携带HIV且罹患白血病，需进行骨髓移植手术。他们从供体内提取骨髓干细胞，并利用CRISPR-Cas9技术将其转化为CCR5突变体。

起初，研究人员无法通过CRISPR敲除干细胞中的CCR5。“我当时想，哇，这些细胞还真顽固。”邓教授说。最终，研究团队成功对17.8%的供体干细胞进行了基因编辑。

安全第一

为最大限度地提高骨髓移植治疗患者白血病的概率，研究人员将经基因编辑的干细胞与原始干细胞进行了混合。研究团队在移植后对该患者进行了持续监测，以了解经基因编辑的细胞能否存活和复制，是否能治愈HIV感染，以及最重要的——治疗是否安全。

“这是第一次试验，因此我们最关注的是治疗是否安全。”邓教授说。

在人体内使用CRISPR基因编辑技术仍然存在争议，部分反对的声音主要是担心其可能产生副作用。有研究表明，在实验室中CRISPR有时可能会造成预料外的基因突变[3]——如果在人体内发生，其后果可能是灾难性的。