跨国药企征战中国罕见病市场探索多方共付模式( 二 )_：跨国药企征战中国罕见病市场

此外，全球领先的罕见病药物生产巨头，在中国上市的罕见病药品数量也很少。业内人士认为，这是由于罕见病患者群体过小导致企业收益不确定，研发、临床实验等均缺乏动力；部分药品如血液制品面临特殊海关进口管制；高值药品的属性使罕见病的支付存难，故不会选择进入中国市场等。

但采访人员注意到，在全球领先的非肿瘤罕见病药企中，诺华、赛诺菲、罗氏是率先将罕见病药物带入中国的。这些药企的路径或具一定参考意义。

首先，药品在准入层面需作一系列准备。上海罗氏制药有限公司罕见病药物代表对采访人员说：“药品审批完成之后，需要做进口检验后才能进入中国，而在第一批次中有1/3的产品用作检验，只有剩下60%的药品才能真正流通到患者手上使用。这对于企业来说，是额外的一笔成本。”

另外，该代表表示，药企主要是从事药物相关的工作，然而罕见病的治疗会将药物、辅助器械及诊断方案都联系在一起，这一领域对药企来说是陌生的。如何从政府层面开通一个绿色咨询通道，使得诊疗环节能打通，还有待努力。

其次，药品在准入后将面临市场调研、精准匹配的问题。“企业的资源是有限的，在市场有多少患者都不清楚的情况下，企业很难大量地、持续地进行研发投入，这对患者很不利。”该代表表示，“能否基于国家的诊断网络形成一个体系，将一些罕见病的诊治归拢到几家医院，对患者来说也是一个好的指向。”

跨国药企征战中国罕见病市场探索多方共付模式( 二 )