最新诺奖成果怎么用? 基于它的首款药去年就落地中国( 三 )
“这是一家原本研究纤维蛋白胶原(Fibrinogen)的企业,名字就能看出来,过去脯氨酰羟化酶是用来合成胶原的关键蛋白。”林善锬讲到,那些实验动物是用来试验胶原合成的,却被发现血液中含有超量(约90%)的红细胞,而正常红细胞含量为45%左右。
不断地紧跟理论进展,让研究人员为眼前的这些“超红”的小鼠灵光一闪——
脯氨酰羟化酶在这些试验动物中或许被抑制了,它们无法正常降解HIF-1α,机体始终认为自己缺氧,不断生产红细胞。在这些小鼠的“穿针引线”下,珐博进找到理论开创者威廉·凯林寻求研发合作。
“珐博进科研团队对脯氨酰羟化酶有着更深刻的了解,在对抑制剂小分子候选物的寻找方面积累了大量经验。”林善锬回忆,“如果我没记错的话,罗沙司他的编号是4592,这意味着在此之前,曾尝试过四千余种小分子化合物,每种化合物都探索过无数个生产工艺参数。事实上,企业很早已经开始使用人工智能算法进行候选物的筛选。”
为落地中国设计严格方案 获批治疗透析患者肾性贫血
“我认为珐博进决定将罗沙司他首先落地在中国需要很大的勇气。”林善锬回忆,2007年,药品已经有了雏形,完成了动物试验,也进行了安全性评价等临床试验的前期准备工作。
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