图2 体内治疗和体外治疗
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细胞与基因治疗蓬勃发展
自2017年首个CAR-T疗法产品Kymriah问世以来 ， CGT行业产出不断增速 。 随着CGT疗法的临床前景逐步凸显 ， 以及CRISPR基因编辑等技术的运用 ， 细胞和基因疗法的热度只增不减 。 Zolgensma上市仅一年 ， 2020年销售额达到9.2亿美金；Spinraza 2020年销售额更是实现20.52亿美元 ， 预计未来几年 ， CGT行业依然会是“吸金重地” 。
目前 ， 全球已有多款细胞与基因治疗药物已经获批上市 ， 包括CAR-T疗法、干细胞疗法、溶瘤病毒疗法和基因疗法等 。 第一款基因治疗药物于2003年在中国上市 ， 有两款药物Zalmoxis和Glybera已经黯然退出市场 。 CAR-T疗法Kymriah、Yescarta和基因疗法Zolgensma等自上市以来 ， 销售额增长可观 ， 市场渗透率逐步提升 ， 根据诺华2021年中报披露 ， Zolgensma在2021年上半年的销售额更是达到了6.34亿美元 ， 同比增长69.07% 。 据Drug Discovery Today披露 ， 自2017年开始全球细胞与基因治疗产品商业化进程持续加快 ， 预测到2022年将有40款细胞与基因治疗产品批准上市 。
表1 已上市的细胞与基因治疗药物（部分）
目前中国两款经NMPA批准在售的细胞与基因治疗产品 ， 安科瑞和阿吉伦塞注射液均为肿瘤治疗药物 。 随着国内研发投入的增加、技术不断成熟以及相关监管体系的不断完善等因素推动下 ， 预计在未来将有更多的产品进入中国市场 。
全球基因治疗行业加快发展 ， 医药企业纷纷布局GCT领域 。
行业融资不断升温 ， 风险投资、私募投资、IPO十分活跃 。 特别在2017年以后 ， 随着腺相关病毒药物Luxturna和2款CAR-T药物 Kymriah和Yescarta的上市 ， 行业迅猛发展 ， 融资总额从2017年的约75亿美元大幅增长至2020年的199亿美元 。
图3 细胞和基因治疗行业投融资情况 2016-2020
根据PharmaProject 发布的《PharmaR&D Annual Review2020》 ， 预计2020年基因治疗在研管线1300余个 ， 69%的产品处于临床前研究阶段 ， 只有25个产品推进到了临床 III 期阶段；另据Nature Reviews Drug Discovery 期刊发表了一篇题为：The clinical pipeline for cancer cell therapies 的文章表示 ， 截至 2021 年 4 月 16 日 ， 全球共有 2073 种活性细胞治疗药物研发管线 ， 比 2020 年同期增加了 572 种 ， 增长率为 38% 。 大量的细胞和基因治疗的在研项目开始集中进入临床阶段 ， 根据Evaluate Pharma数据显示 ， 全球细胞及基因治疗的市场规模将从2017年的13亿美元增长至2024年的437亿美元 ， 年复合增长率达到65% 。 2019年 ， FDA发布声明称 ， 鉴于进入临床前阶段的CGT疗法数目激增 ， FDA预计到2025年 ， 将会每年批准10-20个CGT产品 。 CGT行业已经进入黄金赛道 。
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