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临床中的细胞治疗（二）：批准上市的细胞产品


临床中的细胞治疗（二）：批准上市的细胞产品


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临床中的细胞治疗（二）：批准上市的细胞产品


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临床中的细胞治疗（二）：批准上市的细胞产品



细胞药物开发的复杂水平
细胞疗法是目撰文：步步先生前临床前和临床环境中研究最多的治疗方式之一 ， 许多细胞治疗产品已获得批准 。目前 ， 全球经批准的细胞治疗产品共32款 ， 包括 11种免疫细胞 和 21种干细胞 11得注意的是 ， 许多已经批准的细胞疗法正在开发新的适应症 。
下文 ， 我们将分别介绍已经获得各国监管机构批准上市的细胞治疗产品 。
一、全球临床批准的细胞产品免疫细胞 ， 目前只有T细胞 和 DC产品被批准上市 。 其中大多数 T 细胞产品是用于血液系统恶性肿瘤的CAR-T疗法 ， 而 DC 产品是用于治疗实体肿瘤的疫苗 。
临床批准的免疫细胞产品
目前 ， 全球范围内共批准了8种T细胞相关产品 ， 其中 美国FDA批准上市5 款CAR-T 产品 ， 中国NMPA批准上市2款CAR-T产品 。有意思的是 ， 韩国KFDA批准上市1款CIK产品。

CAR的两个基本部分包括用于识别癌细胞表面抗原的细胞外靶点结合域和细胞内信号部分 ， 由共同刺激和激活域组成 ， 启动包括激活、扩增和细胞杀伤在内的过程 。 值得注意的是 ， 所有经批准的CAR-T产品都是自体的 ， 并且含有靶向CD19的CAR（CD19是B细胞表面标记物） 。
1. CAR-T细胞疗法
目前全球市场上 共有7种CAR-T产品获上市批准  。 2017年 ， 美国FDA批准全球第一款CAR-T细胞疗法Kymriah 。 Kymriah适用于复发性、难治型以及青少年B细胞急性淋巴性白血病 (ALL)， 主要用于青少年、儿童患者 。
2020年 ， 第三款CAR-T产品Tecartus获得美国FDA批准 。 Tecartus适用于治疗成人r/r套细胞淋巴瘤 （MCL）， 这是一种侵袭性、罕见的非霍奇金淋巴瘤 。Tecartus 制备过程包括一个 丰富T细胞群 的步骤 ， 并从患者外周血单个核细胞 （PBMC） 中去除循环肿瘤细胞 （CTC）。 目的是防止CAR-T细胞在体外制备过程中活化和随后耗尽 。
2. CIK细胞疗法
目前全球市场上 只有1种CIK产品获上市批准  。ImmunCell-LC是一种自体细胞因子诱导杀伤 (CIK) 细胞疗法 ， 在2007 年获得韩国KFDA 批准 ， 并在2018年获得美国FDA孤儿药称号 。 它被用作 肝细胞癌、脑肿瘤和胰腺癌 切除后的辅助治疗 ， 通过清除残余肿瘤细胞实现治疗 。ImmunCell-LC的制备 ， 通过分离外周血单个核细胞 （PBMC）， 然后用IL-2和抗CD3抗体一起刺激培养 ， 最后得到活化的混合的一群异质性T细胞 。
3. DC细胞
目前全球市场上 共有3种DC产品获上市批准  。 DC 疫苗是免疫细胞治疗另一个活跃领域 ， 主要采用自体细胞 。

全球获批DC产品一览
2010年 ， Provenge获得美国FDA批准 ， 用于治疗 激素难治性前列腺癌  。 Provenge是美国FDA批准的第一个DC疗法 ， 也是FDA批准的唯一的DC疗法 。
Provenge制备：收集患者的外周血单个核细胞（PBMC） ， 然后用前列腺特异性癌相关抗原（PAP）和GM-CSF进行体外扩增获得 。 Provenge疗程：Provenge是由DC为主的多细胞悬浮液 ， 分3次静脉注射 ， 每次间隔2周 。 Provenge作用机制：作用机制是DC介导的PAP向患者T细胞呈递 ， 引发针对前列腺癌细胞的适应性免疫反应。
2007年 ， 自体DC疗法CreaVax被 韩国KFDA批准 ， 用于肾细胞癌的治疗 。 2017年 ， 自体DC疗法APCeden被 印度CDSCO 批准 ， 用于治疗前列腺癌、卵巢癌、结直肠癌和非小细胞肺癌等疾病的治疗 。
临床批准的干细胞产品
截至目前 ， 全球 共有21种干细胞产品已在全球获得批准  ， 其中12种获得美国FDA或欧洲EMA的批准 。 其余9种产品主要在亚洲获得批准 。 值得注意的是 ， 获批产品主要是由造血干细胞或间充质干细胞组成 。 另外 ， 还有一个角膜缘干细胞产品 。
1. 造血干细胞（HSC）
目前全球批准的 造血干细胞疗法共有 10 种  。 其中美国FDA批准 8 种脐血产品 ， 均用于造血干细胞移植的治疗 。 欧盟EMA 批准 2 种基于自体造血干细胞的基因疗法 ， Strimvelis 用于腺苷脱氨酶缺乏症 (ADA-SCID)， Zynteglo 用于治疗输血依赖性地中海贫血症 。

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