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早在2016年 , 诺奖得主 Jennifer Doudna 团队就在 Nature 发表论文 , 开发了小型化的新型 CRISPR 基因编辑系统——CasX 。 此后 , Jennifer Doudna 团队进一步解析了 CasX 基因编辑的工作原理 , 并创立了名为 Scribe Therapeutics 的公司 。
Jennifer Doudna教授
Scribe Therapeutics 致力于开发基于 CasX 的基因组编辑和递送工具——CasX-Editors , 从三个方面实现更好的基因编辑工具属性——更高活性、更强特异性、更易递送性 。 Scribe 于2020年底完成2000万美元A轮融资 , 于2021年3月完成1亿美元B轮融资 。
2022年9月27日 , 制药巨头赛诺菲(Sanofi)宣布与 Scribe Therapeutics 达成合作 , 赛诺菲将与 Scribe 公司合作开发基于 CRISPR 基因编辑的 NK 细胞疗法来对抗癌症 。 在此次合作中 , 赛诺菲将支付2500万美元预付款 , Scribe 公司还将可能获得高达10亿美元的里程碑付款 , 以及合作开发产品的销售分成及特许权使用费 。
赛诺菲全球研究主管兼首席科学官 Frank Nestle 表示 , 与 Scribe 的合作补充了赛诺菲在 NK 细胞治疗领域的强大研究工作 , 并为赛诺菲的科学家提供了独特的基于 CRISPR 的工程技术 , 以更好地实现新一代的现货型 NK 细胞疗法 。
在此之前 , Scribe Therapeutics 曾与制药巨头渤健(Biogen)达成合作 , 共同开发针对渐冻症(ALS)和另一个尚未公开的疾病的治疗方法 。
Scribe的Logo致敬了著名的“照片51号”
罗莎琳德·富兰克林于1952年5月拍摄的DNA的X射线晶体衍射照片(照片51号) , 直接启发了DNA双螺旋结构的诞生 。
Scribe Therapeutics 目前共有5个研发方向:神经系统疾病(亨廷顿舞蹈症、家族性渐冻症、脊髓性肌萎缩症、帕金森病、早发性家族性阿尔茨海默症、天使综合征等等)、眼科疾病(色素性视网膜炎、视锥-视杆细胞营养不良、先天性黑蒙症、青光眼、全色盲等等)、多系统 , 肌肉和代谢疾病(囊性纤维化、杜氏肌营养不良、α1-抗胰蛋白酶缺乏症、早衰症、家族性高胆固醇血症、苯丙酮尿症等等)、造血功能障碍疾病(镰状细胞病、重度联合免疫缺陷、范可尼贫血、血友病A/B、慢性肉芽肿、血管性血友病)、细胞疗法(CAR-T、NK、TiL、HSC、iPSC) 。
Scribe Therapeutics 致力于开发基于 CasX 的基因组编辑和递送工具——CasX-Editors , 从三个方面实现更好的基因编辑工具属性——更高活性、更强特异性、更易递送性 。
此外 , 由于 Jennifer Doudna 团队的多家公司与张锋团队存在激烈的专利争议 , 而 Scribe Therapeutics 开发的 CasX 则避免了专利争议 。
【10亿美元投资抗癌新疗法 | 健识药师谈】参考资料:
https://www.scribetx.com/press-release-scribe-therapeutics-announces-research-collaboration-with-sanofi-to-accelerate-breakthrough-crispr-based-cell-therapies-for-cancer/
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