10亿美元投资抗癌新疗法 | 健识药师谈 _赛诺菲

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早在2016年，诺奖得主 Jennifer Doudna 团队就在 Nature 发表论文，开发了小型化的新型 CRISPR 基因编辑系统——CasX 。此后， Jennifer Doudna 团队进一步解析了 CasX 基因编辑的工作原理，并创立了名为 Scribe Therapeutics 的公司。

Jennifer Doudna教授
Scribe Therapeutics 致力于开发基于 CasX 的基因组编辑和递送工具——CasX-Editors ，从三个方面实现更好的基因编辑工具属性——更高活性、更强特异性、更易递送性。 Scribe 于2020年底完成2000万美元A轮融资，于2021年3月完成1亿美元B轮融资。
2022年9月27日，制药巨头赛诺菲（Sanofi）宣布与 Scribe Therapeutics 达成合作，赛诺菲将与 Scribe 公司合作开发基于 CRISPR 基因编辑的 NK 细胞疗法来对抗癌症。在此次合作中，赛诺菲将支付2500万美元预付款， Scribe 公司还将可能获得高达10亿美元的里程碑付款，以及合作开发产品的销售分成及特许权使用费。
赛诺菲全球研究主管兼首席科学官 Frank Nestle 表示，与 Scribe 的合作补充了赛诺菲在 NK 细胞治疗领域的强大研究工作，并为赛诺菲的科学家提供了独特的基于 CRISPR 的工程技术，以更好地实现新一代的现货型 NK 细胞疗法。
在此之前， Scribe Therapeutics 曾与制药巨头渤健（Biogen）达成合作，共同开发针对渐冻症（ALS）和另一个尚未公开的疾病的治疗方法。

Scribe的Logo致敬了著名的“照片51号”

罗莎琳德·富兰克林于1952年5月拍摄的DNA的X射线晶体衍射照片（照片51号），直接启发了DNA双螺旋结构的诞生。

Scribe Therapeutics 目前共有5个研发方向：神经系统疾病（亨廷顿舞蹈症、家族性渐冻症、脊髓性肌萎缩症、帕金森病、早发性家族性阿尔茨海默症、天使综合征等等）、眼科疾病（色素性视网膜炎、视锥-视杆细胞营养不良、先天性黑蒙症、青光眼、全色盲等等）、多系统，肌肉和代谢疾病（囊性纤维化、杜氏肌营养不良、α1-抗胰蛋白酶缺乏症、早衰症、家族性高胆固醇血症、苯丙酮尿症等等）、造血功能障碍疾病（镰状细胞病、重度联合免疫缺陷、范可尼贫血、血友病A/B、慢性肉芽肿、血管性血友病）、细胞疗法（CAR-T、NK、TiL、HSC、iPSC）。

Scribe Therapeutics 致力于开发基于 CasX 的基因组编辑和递送工具——CasX-Editors ，从三个方面实现更好的基因编辑工具属性——更高活性、更强特异性、更易递送性。
此外，由于 Jennifer Doudna 团队的多家公司与张锋团队存在激烈的专利争议，而 Scribe Therapeutics 开发的 CasX 则避免了专利争议。
【10亿美元投资抗癌新疗法 | 健识药师谈】参考资料：
https://www.scribetx.com/press-release-scribe-therapeutics-announces-research-collaboration-with-sanofi-to-accelerate-breakthrough-crispr-based-cell-therapies-for-cancer/

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