药物研发进展
1.天泽云泰基因替代疗法获FDA罕见儿科疾病认定
10月24日 ， 天泽云泰宣布 ， 其自主研发的基因替代疗法VGN-R08b被美国FDA授予治疗神经病变型戈谢病的罕见儿科疾病认定（RPDD） 。 这也是天泽云泰第二个获得FDA RPDD认定的基因治疗产品 。 此前 ， 该公司另一款代号为VGM-R02b的产品已于2022年5月获得FDA RPDD认证 ， 用于治疗戊二酸血症I型 。
2.诺华iptacopan药物III期临床成功
10月24日 ， 诺华宣布 ， 补体旁路B因子的抑制剂Iptacopan三期临床成功 ， 在既往接受补体C5疗法治疗后仍有贫血症状的阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人患者中 ， iptacopan优于C5单抗 。
3.罗氏用于cobas 6800/8800系统的COVID-19 PCR测试获 FDA 批准使用
10月24日 ， 罗氏宣布 ， FDA已批准SARS-CoV-2定性PCR 检测的510(k) ， 在全自动 cobas6800 / 8800 系统上使用 ， 这项独立测试旨在定性检测 SARS-CoV-2 。
4.恒瑞卡瑞利珠单抗联合法米替尼一线NSCLC拟纳入突破性疗法
【全球新药进展早知道10.25】10月23日 ， 恒瑞医药发布公告 ， 卡瑞利珠单抗联合法米替尼一线治疗肿瘤细胞PD-L1表达阳性（TPS≥1%）且不伴有EGFR/ALK基因异常的复发性或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）适应症于近日被药审中心（CDE）拟纳入突破性治疗品种公示名单 ， 公示期7日 。
5.艾伯维JAK抑制剂在中国递交第五项适应症上市申请
10月22日 ， 中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示 ， 艾伯维（AbbVie）的JAK抑制剂乌帕替尼缓释片（upadacitinib）递交新适应症上市申请 。 根据CDE官网 ， 这是乌帕替尼在中国递交的第五项适应症上市申请 。 同样在今日 ， 乌帕替尼获美国FDA批准第六项适应症 ， 用于治疗成人活动性非放射学中轴型脊柱关节炎（nr-axSpA） ， 这些患者对肿瘤坏死因子阻滞剂反应不足或耐受不良且有客观炎症体征 。
6.阿斯利康抗CTLA-4+PD-L1联合疗法获批上市
10月21日 ， FDA官网显示 ， 阿斯利康的抗CTLA-4单抗tremelimumab（替西木单抗）获FDA批准上市 ， 获批适应症为单次启动剂量的tremelimumab与度伐利尤单抗联用一线治疗不可切除的肝细胞癌 。 该联合用药方案名为STRIDE（single tremelimumab regular interval durvalumab） 。
行业资讯
1.信立泰引入AI技术研发肥胖创新药
10月24日 ， 信立泰宣布 ， 已与深圳阿尔法分子科技有限责任公司签署了共同开发新药的合作协议 ， 双方将利用AI在抗肥胖症新药研发领域开展深度研发合作 。
2.默沙东携手比尔及梅琳达·盖茨基金会 ， 剑指结核病治疗关键
近日 ， 默沙东（MSD）和比尔及梅琳达·盖茨医学研究所（Gates MRI）宣布就两种结核病（TB）抗生素分子达成了一项全球独家授权许可协议 ， 希望能够解决TB的耐药性问题并缩短治疗时间 。
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