监管“迷雾”之下 ， 细胞治疗企业普遍采用“两条腿走路” ， 既向卫健委备案开展医疗技术临床实验 ， 也向药监局申请新药临床实验 。 对于干细胞临床研究 ， 国家卫健委建立了“双备案”制度：即临床研究项目和临床研究机构都需要报备——行业人士透露 ， 截至目前 ， 有案可查的机构约110多家 ， 项目120个左右 。
2021年 ， 复星凯特和药明巨诺的两款CAR-T细胞治疗药物分别获国家药监局批准上市 ， 成为目前唯二获批上市的细胞治疗产品 。 而国家卫健委至今没有批准一项以医疗技术申报的细胞治疗临床转化收费 。
2021年4月 ， 张煜医生引发的“肿瘤治疗黑幕” 争议当中 ， 晚期胃癌患者马进仓耗费巨资进行的NK细胞疗法 ， 是否由另一名当事医生陆巍推荐 ， 也是争议的焦点 。 虽然相关部门最终没有发现陆巍与有关细胞治疗公司存在利益输送的证据 ， 但这一事件使细胞治疗行业再度蒙上阴影：各地纷纷收紧了细胞治疗监管 。
2022年10月底 ， 国家药监局食品药品审核查验中心官网发布了《细胞治疗产品生产质量管理指南（试行）》 ， 对细胞治疗产品从供者材料的运输、接收、产品生产和检验到成品放行、储存和运输的全过程应符合《药品生产质量管理规范》及其相关附录的要求进行了明确说明 。
李香玉在前文所述峰会上透露 ， 这份指南在征求意见时 ， 是作为GMP的附录 ， 但正式发布的时候仍然采用了指南的形式 。 虽然指南的效力比不上作为行业规章的GMP ， 但这份文件意味着药监部门更多地接管了细胞治疗的监管职责 。 并且李香玉表示 ， 相信这份指南一定会走到GMP的附录 ， 企业不管是做临床研究还是后续做临床样品 ， “都要关注这个指南” 。
其实在今年7月 ， 浙江卫健委答复人大建议的一份文件中也提到：国家卫生健康委科教司表示从国家监管层面 ， 细胞治疗已逐渐转向按产品监管 ， 由药品监管部门按药物审批后进入临床应用 。
上海赛傲生物技术有限公司副总裁迟楠向八点健闻表示 ， 从细胞的生物学特性和生产工艺来说 ， 有些细胞产品适合按药品申报 ， 而有些细胞品类可能更适合作为医疗技术转化 ， 所以比较理想的状态是更精细化的分类监管 。
“不过 ， 从产业发展的角度来看 ， 作为医疗技术就和医疗机构绑定了 ， 只能单中心使用 。 而做成药品显然价值更大 ， 在资本市场上获得的估值也将呈几何级数增长 。 ”这是业内的共识 。
据介绍 ， 赛傲生物已深耕细胞治疗产业10余年 ， 目前有5个医疗技术临床研究备案项目 ， 目前有一项产品通过国家药监局IND（Investigational New Drug ， 新药临床试验）审批；同时该企业与北京、上海、广州、杭州等地的5家三甲医院合作 ， 正在开展5项国家卫健委干细胞临床研究备案项目 。
“对企业而言 ， 哪个部门来监管 ， 都没有问题 。 ”迟楠表示 ， 对企业来说 ， 最怕的是不确定性 。
转化落地的新尝试：“前院后工厂”此次上海推动细胞治疗科技创新与产业发展 ， 在部署重点任务时特别强调科技创新策源能力、以及临床研究和转化水平 ， 并在国内首次提出探索“前院后工厂”细胞治疗产业发展新模式 。
“前院后工厂”的样板是设在上海市第十人民医院内的上海市肿瘤细胞治疗技术创新中心 ， 这家企业性质的技术创新中心由上海市第十人民医院与上海医药集团联合组建 ， 突破了企业与公立医院创办合资公司的制度障碍 。
过去 ， “前院后工厂”是收费进行细胞治疗临床应用的代名词 ， “监管非常松 ， 公司、医院只要有一个备案 ， 象征性地提交一些材料 ， 都可以去向患者收费 。 ”此次上海的《行动方案》 ， 赋予“前院后工厂”崭新的内涵 。
相关人士向八点健闻分析 ， “前院后工厂”是促进产医融合的创新尝试 ， “前院”的医生从制备环节解放出来 ， 集中精力于临床诊断、制定方案 ， “后工厂”就在本院制备细胞治疗产品 ， 制备好后直接用在患者身上 ， 速度更快、距离更近 。 “不仅仅是治疗 ， 可能在研究方面也比较便捷 。 ”
“这种合作也有一定的条件 ， 万一医院里没这么大地方做不了 ， 就没有‘前院后工厂’ ， 不是说所有的都要这样搞” ， 该人士表示 ， 政策只是起到推动作用 ， 还需要主体自愿 。
八点健闻在采访中了解到 ， 其他大型三甲医院对“前院后工厂”模式的兴趣不是很大 。 医院里有科研能力的专家（Principal Investigator PI ， 主要研究者)几乎都经有与企业合作的临床研究项目 。 对于企业而言 ， 寻求合作医院也并不难 。 一名细胞治疗企业高管表示 ， 他走访的各地医院 ， “都会对我们这种细胞治疗临床转化有非常强烈的意愿 。 ”
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