俄勒冈州立大学药学院的科学家们在动物模型中证明了使用脂质纳米颗粒和信使RNA（COVID-19疫苗的基础技术）来治疗与一种罕见遗传病有关的失明的可能性 。 研究人员开发的纳米颗粒能够穿透神经视网膜 ， 并将mRNA传递给光感受器细胞 ， 这些细胞的正常功能使视觉成为可能 。
这项研究今天（2023年1月11日）发表在《科学进展》杂志上 。 该研究由俄勒冈大学制药科学副教授Gaurav Sahay、俄勒冈州立大学博士生Marco Herrera-Barrera和俄勒冈健康与科学大学眼科助理教授Renee Ryals领导 。
科学家们克服了使用脂质纳米颗粒(LNP)携带遗传物质进行视力治疗的主要限制--让它们到达眼睛的后面 ， 即视网膜的位置 。
脂质是脂肪酸和类似的有机化合物 ， 包括许多天然油和蜡 ， 纳米粒子是尺寸从十亿分之一到十亿分之一米不等的小块材料 ， 信使RNA向细胞传递制造特定蛋白质的指令 。
在冠状病毒疫苗中 ， LNP携带的mRNA指示细胞制造一种无害的病毒尖峰蛋白 ， 从而引发身体的免疫反应 。 作为对遗传性视网膜变性（IRD）导致的视力障碍的治疗 ， mRNA将指示光感受器细胞 ， 该病是因为基因突变导致制造视力所需的蛋白质出现问题 。
IRD包括一组严重程度和流行程度不同的疾病 ， 全世界每几千人中就有一人受到影响 。
科学家们在涉及小鼠和非人灵长类动物的研究中表明 ， 配备有肽的LNP能够穿过眼睛的障碍 ， 到达神经视网膜 ， 在那里光被转化为电信号 ， 大脑将其转换为图像 。
Sahay说：\"我们确定了一套新的肽 ， 可以到达眼睛的后面 。 我们用这些肽充当'邮编' ， 将携带遗传物质的纳米颗粒送到眼睛内的预定地址 。 \"
Herrera-Barrera补充说：\"我们发现的肽可以作为直接与沉默的RNA、小分子治疗剂相连接的靶向配体 ， 或者作为成像探针 。 \"
Sahay和Ryals获得了国家眼科研究所的320万美元资助 ， 继续研究脂质纳米颗粒在治疗遗传性失明方面的前景 。 他们将领导使用脂质纳米颗粒来提供一种基因编辑工具的研究 ， 这种工具可以删除光感受器细胞中的坏基因 ， 并用功能正确的基因取代它们 。
这项研究的目的是为目前基因编辑的主要传递方式的局限性开发解决方案：一种被称为腺相关病毒 ， 或AAV的病毒类型 。
【运用纳米颗粒和mRNA可能成为遗传性失明的新疗法】Sahay说：\"与LNP相比 ， AAV的包装能力有限 ， 而且它能引起免疫系统反应 。 它也不能很好地继续表达编辑工具所使用的酶 ， 作为分子剪刀在待编辑的DNA上进行切割 。 我们希望利用我们迄今为止对LNP的了解来开发一种改进的基因编辑传递系统 。 \"
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