艾滋病治疗大突破？全球首例被“治愈”的女患者诞生 _基因

艾滋病治疗领域轰动了。
通过干细胞移植，美国科学家宣布“治愈”了纽约的一位女性HIV感染者。这是世界上首例通过脐带血干细胞移植而治愈的女性艾滋病患者。
她被称为“纽约病人” ，最近14个月， “纽约病人”没有接受任何HIV抗病毒治疗，但她体内已检测不出艾滋病病毒。
研究人员表示，这是艾滋病治疗领域的重大进展，估计美国每年有多达50名患者可以接受该治疗。

治疗团队成员
为何她的艾滋病能被“治愈”？
2013年，这位64岁的女性被确诊HIV感染，此后一直在接受药物治疗。 2017 年，她又被确诊白血病。
研究团队希望能同时治疗这两种疾病，于是决定采用成体干细胞和脐带血干细胞联合移植的治疗方式。
干细胞移植治疗白血病并不新奇。但脐带血干细胞移植为何能治愈艾滋病？
这得从一个关键基因CCR5开始说起。
CCR5蛋白是HIV入侵人体免疫细胞的辅助受体。如果把它比喻成“入口” ，当CCR5发生特定突变后， “入口”便关闭了，人体可能对HIV产生免疫。
这种特定突变后的基因被称为CCR5Δ32 。有些人生来就具有CCR5Δ32 ，他们可能一生都对HIV免疫。有统计表明， CCR5Δ32在欧洲人中的频率约为10% ，非洲人中为零，亚洲仅少量分布，中国鲜有发现。
2018年，震惊医疗界的“贺建奎基因编辑婴儿”事件引发轩然大波，其针对的就是CCR5 。研究者试图通过基因编辑改造生殖细胞中的CCR5 ，从而使胚胎发育成可以对艾滋病免疫的婴儿。之后贺建奎被认为违反医学伦理和相关法律，被判处有期徒刑3年。
【艾滋病治疗大突破？全球首例被“治愈”的女患者诞生】而干细胞移植治疗艾滋病，是直接通过寻找具有CCR5Δ32的供体，将他们的干细胞移植进HIV感染者体内，重新打造患者的免疫系统，让他们对HIV产生抵抗。
此次“纽约病人”用的是脐带血干细胞。
研究团队在婴儿捐赠者脐带血库中发现了CCR5Δ32 。然而，脐带血通常不会产生足够的细胞来有效治疗成人癌症。术后第二天，研究团队又为她额外移植了来自成人供体的成体干细胞，进一步对抗白血病。
目前，研究团队表示，多项超灵敏的测试都无法在“纽约病人”免疫细胞中检测到 HIV复制的迹象，也无法检测到任何HIV抗体。
他们还从这名妇女身上提取了免疫细胞，并在实验室中试图用HIV感染它们——但没有任何反应。
“纽约病人” ，特殊在哪？
这不是第一例通过干细胞移植而“治愈”了艾滋病的患者。早在10多年前，学界就已有成功尝试。
最早可追溯至2007年，当时的柏林人Timothy Ray Brown成为全球关注的焦点。他患有白血病和艾滋病，在接受骨髓干细胞移植治疗白血病时，研究者正好也筛选出了CCR5Δ32骨髓捐献者，一举两得，对艾滋病也有效。
第二例手术出现在2016年， “伦敦病人” ，情况和Brown相似。但这次的“纽约病人”则略有不同，她使用的是脐带血干细胞。
“使用脐带血移植大大增加了为此类患者找到合适供体的可能性。 ”威尔·康奈尔医学院干细胞移植项目Koen van Besien博士表示。
干细胞移植治疗艾滋病，至少需要先满足两大条件。

首先，必须先找到具有CCR5Δ32的捐献者，但这类人群比例极少。

其次，即使找到了，还需要与患者配型成功。否则，移植后会发生剧烈的排斥反应。

相比于骨髓移植，通过新生儿的捐赠，全球多个地区已建立了脐带血库，这使得可筛选的捐赠来源更广。在治愈“纽约病人”前，研究者已经筛选了数千个脐带血样本以寻找CCR5Δ32 。
同时脐带血干细胞对配型的要求更低，并且引起的并发症更少。
“如果不使用脐带血干细胞，常规骨髓移植很难找到既有CCR5Δ32 ，又能配型成功的捐献者。 ”Koen van Besien博士表示， “这因此增加了干细胞移植治疗HIV感染的可行性。 ”
“重磅” ，但无法普及
这种治疗会是全球艾滋病患者的希望吗？
“我不希望人们认为这项技术可以应用于全球3600万HIV感染者。 ”美国传染病专家安东尼·福奇博士评价道， “它更像是一个概念的证明。 ”