博腾生物将全球首个基因疗法“缔造者”收入麾下，CDMO市场将迎来开创性跃进丨独家专访
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中国基因治疗 CDMO 产业迎来了一位先锋者和领路人 ， 他是全球首个 FDA 批准上市的靶向 TNF 人鼠嵌合单克隆抗体药物和首个获批上市的基因疗法药物 Glybera 的主要开发人 ——Sander van Deventer 。
近日 ， 生辉得到确切消息 ， Sander van Deventer 已经加入中国基因与细胞治疗 CDMO 公司苏州博腾生物制药有限公司担任首席科学官 ， Dr. van Deventer 的到来 ， 为中国基因治疗 CDMO 市场带来一股由先进经验引领的新鲜血液 ， 甚至会在未来改变中国基因治疗行业的发展轨迹 。
“Dr. van Deventer 的成就足以用伟大来形容 ， 他的到来不仅仅为博腾生物未来的发展带来全新的气象 ， 我认为 ， 他会让更多的中国患者享受基因治疗所带来的益处 。 ” 博腾生物的 CTO 孔令洁如此评价到 。
生辉第一时间和这位 “重磅嘉宾” 取得了联系 ， 并在他隔离期间进行了电话采访 。 当天是他隔离期结束的前一天 ， 兴奋的情绪也被写在了他的声音里 。
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Dr. van Deventer（来源：受访者提供）
乐于创造第一
如果用人生阶段形容全球基因治疗市场 ， 那么欧美国家已经进入精力旺盛的壮年期 ， 而中国正处于对万物抱有好奇 ， 仍在蹒跚学步的婴儿期 。
婴儿早晚会长大 ， 需要有良师传道、授业、解惑 ， Dr. van Deventer 无疑是最有资格担任角色的候选人之一 。
他曾经创造过多个 “第一” ， 甚至改变了医疗行业的历史发展进程 ， 这与他丰富的人生经历密不可分 。 早年间 ， Dr. van Deventer 曾接受过内科医生和胃肠科医生的培训 ， 在阿姆斯特丹大学获得博士学位后在纽约洛克菲勒大学担任科学家 ， 这让他既能从医生视角挖掘那些未被满足的临床需求 ， 又让他可以通过科学研究挖掘填补需求的解决之道 。
“我是一个拥有分子生物学研究背景的医生 ， 上世纪 80 年代 ， 我在研究中发现了 TNF 家族下的一系列靶点 ， 在这之前没有人知道这些蛋白质的存在 。 随后 ， 我开始我针对 TNF 蛋白研究开发单克隆抗体药物 。 ” Dr. van Deventer 告诉生辉 。
为了让这一科研成果能够成功转化为造福更多患者的药物 ， 他加入了生物技术公司 Centocor ， 帮助开发 TNF 单抗药物 。 1998 年 ， 他成功开发出全球首款靶向人 TNF 人鼠嵌合单抗药物 Remicade（英夫利昔单抗 ， infliximab）—— 一种肿瘤坏死因子 (TNF) 阻断剂 。 1999 年 ， 强生公司以 49 亿美元收购该生物技术公司并取得了 Remicade 的持有权 。 如今 ， Remicade 已经在全球范围内创造了数十亿美金的商业价值 ， 也开启了单抗市场黄金 20 年的大幕 。
“Remicade 的出现包含着太多的运气和巧合 ， 但它却让我爱上了药物开发 ， 我很享受这个过程 。 ” 谈及 Remicade ， Dr. van Deventer 十分谦虚 。
然而 ， 如此开创性的成功并没有让他止步于此 ， 反而成为了创造下一个 “第一” 的前奏 。
1998 年 ， Dr. van Deventer 创办了 uniQure 并成为科学顾问 ， 于 2004 年担任公司的 CSO 和 CEO ， 将有史以来第一个基因疗法 “Glybera” 成功推向市场 ， Glybera 被用于治疗罕见遗传病 “脂蛋白脂肪酶缺乏症”（LPLD） 。
“这是一次科学的冒险 。 ” Dr. van Deventer 说 ， “当时 ， 我的朋友 John Kastelein 发现 ， 当人体内出现先天基因突变 ， 会导致脂蛋白脂肪酶功能异常 ， 这会让血液里的甘油三脂水平不断累积 ， 从而产生腹部剧烈疼痛和许多危及生命的疾病 ， 如急性胰腺炎、肝脾肿大、心血管病等 。 ” 临床医生的身份和经验让他想要探究 ， 如何弥补酶缺失所带来的病症 。 Dr. van Deventer 决定和 John Kastelein 合作开发疾病治疗方案 。
但在这中间 ， 他们也走了一些弯路 。
“我们的第一个想法是补充患者体内所缺失的酶 ， 但事实证明这种方式并不可行 。 ” Dr. van Deventer 告诉生辉 ， 由于酶的半衰期很短 ， 会在体内瞬间分解 ， 这让他们开始另辟蹊径 。 “我们的解决方案是在肌肉组织中让这种酶能够正常表达 ， 也就是用新的正常基因代替有缺陷的片段 。 ”
然而 ， 怎样把一段正常基因安放到身体里正确的位置？Dr. van Deventer 和合作者选择用一种无害的病毒携带人类的基因 ， 当这种病毒被注入到人体细胞之后 ，“感染” 到特定细胞 ， 完成基因缺陷细胞的功能修复 。 这一病毒 ， 就是赋予基因治疗可能性的腺相关病毒（AAV） 。
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