博腾生物将全球首个基因疗法“缔造者”收入麾下，CDMO市场将迎来开创性跃进丨独家专访( 二 )
经过多次试错 ， 这一方法在小鼠试验中旗开得胜 。 也被作为封面话题发表在了 2004 年 9 月的《人类基因疗法》期刊上 ， 引起了业内的震动 。
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图丨《人类基因疗法》期刊封面（来源：《人类基因疗法》）
随后 ， 人体试验中的良好表现也让其成为全世界第一个基因疗法药物 ， Glybera 成功上市并成为首个在西方国家获批的基因疗法 ， 正式宣告人类完全可以通过药物修复先天的基因缺陷从而治疗疾病 。
“它具有长期的效果 ， 我们还公布了七年的随访记录 ， 发现正常基因在七年后仍然有持续的表达 。 ” Dr. van Deventer 说道 。
而谈及创造 “第一” 对医疗市场产生深远影响 ， Dr. van Deventer 不改谦逊本色 。 “我想这其中有很多运气成分在 ， 但另一方面 ， 我始终对将潜在新疗法转化为可应用的医疗方案抱有热情 ， 想要多做一些独特的事 。 ”
“中国会诞生更好的基因疗法药物”
本次加入博腾生物 ， 是 Dr. van Deventer 口中另一件 “独特” 的事 。
基因与细胞治疗 CDMO 公司 ， 作为基因与细胞治疗药物研发公司背后有力的支撑者 ， 一直 “低调” 地为基因与细胞治疗的发展贡献着必不可少的力量 ， 博腾生物就是这股力量的一分子 。 虽然成立时间不足 2 年 ， 但通过汲取母公司重庆博腾制药科技股份有限公司这一上市公司的先进经验 ， 博腾生物的发展已经驶入快车道 。
11 月 ， 博腾生物的 GMP 车间正式投入生产使用 ， 对于以生产为本的 CDMO 公司而言 ， 这一动作也标志着博腾生物的硬件系统已经成熟 ， 而 Dr. van Deventer 的到来 ， 则是博腾生物在软实力方面的再一次 “充能” 。
当被问及为什么会选择加入苏州博腾生物并担任重要职务 ， Dr. van Deventer 主要表达了两个词 ——“野心” 和 “实力” 。
“博腾生物具备迈入基因疗法和细胞疗法的准备、热情和野心 ， 同时他们也具备做好一家 CDMO 公司的实力 。 ” Dr. van Deventer 回答道 。
但从基因疗法跨进 CDMO ， Dr. van Deventer 将如何调和二者之间存在的部分差异？面对这一问题 ， Dr. van Deventer 表示 ， 他与 CDMO 产业从未远离 。 “除了新疗法的开发 ， 我还亲力亲为地参与 uniQure 内部基因治疗生产设施的制造工作 。 我们已经在波士顿建立了生产设施和厂房 ， 所以实际相关经验 ， 可以给博腾生物带来强有力的支持 。 ” Dr. van Deventer 说 。
对于中外基因治疗市场 ， 拥有几十年研发和创业经历的 Dr. van Deventer 也有自己的理解 。
“实话实说 ， 相比于西方国家 ， 中国在基因治疗的发展上稍显落后 。 ” 谈及中国基因治疗产业的发展情况 ， Dr. van Deventer 欲扬先抑 ， “主要原因在于基因治疗大多面向罕见病市场 ， 且价格十分昂贵 ， 如果能从 CDMO 的角度出发 ， 把药物的成本降下来 ， 将会对基因治疗的应用产生深远的影响 。 ”
同时 ， Dr. van Deventer 也重点强调了临床转化的重要性 ， “我们需要与监管部门有更多的互动交流 ， 美国的基因治疗市场之所以发展较快 ， 是因为企业已经完成了对 FDA 的‘教育’ ， 让 FDA 能够熟悉、了解基因疗法 ， 我本人在这方面也有一些经验 ， 因此我非常乐观 ， 也愿意把这些经验分享给博腾生物 ， 让中国的基因治疗市场逐渐走向成熟 。 ”
Dr. van Deventer 认为 ， 在市场不断走向成熟的路上 ， 博腾生物提供的 CDMO 服务尤为重要 。 他认为 ， 一个公司能否取得最终的成功 ， 首个决定性因素就是能否为自己的产品找到持续、稳定、高效解决生产问题的 CDMO 公司 。 Dr. van Deventer 将其归纳为一句话：“明确流程 ， 才能走完全程 。 ”
“生产是一门艺术 ， 保持产品稳定性、降低生产成本和扩大生产规模是 CDMO 公司的制胜关键 。 ” Dr. van Deventer 说 ， “博腾生物已经具备 GMP 生产能力 ， 这是更好为企业提供服务的基本建筑 ， 显然 ， 他们已经具备了这样的能力和水平 。 ”
但在博腾生物 ， Dr. van Deventer 的眼光并非局限于生产 ， 他们的目标更为远大 ， 让中国基因治疗产业续写 “移动互联网” 的商业神话 。
“我认为中国将大大受益于新型疗法 ， 如细胞和基因疗法 。 原因就在于两点 ， 1）未被满足的临床需求；2）开放的态度 。 ” Dr. van Deventer 告诉生辉 ， “第一 ， 中国拥有‘后来居上’的实力 ， 就像移动互联网产业 ， 我认为在基因治疗方面 ， 同样的情况会在此上演 ， 中国有可能在几年内成为细胞和基因治疗产业发展最迅速的国家之一；第二 ， 工欲善其事 ， 必先利其器 ， 为了实现这一目标 ， 基因与细胞治疗企业需要有效工具来开发、生产、制造药物 。 ”
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