博腾生物将全球首个基因疗法“缔造者”收入麾下，CDMO市场将迎来开创性跃进丨独家专访( 三 )
“这对于基因治疗公司来说并不那么简单 。 ” 生产制造是一种技能 ， 也是起点 ， 这让 CDMO 拥有巨大的市场前景 。 “不止在中国 ， 美国也是如此 ， 美国 90% 处于临床试验阶段的公司都不具备稳定高效的生产条件 ， 如果想要寻求 CDMO 服务 ， 现在的排队时间是 12-18 个月 ， 这是巨大的未被满足的市场需求 。 而对于中国市场而言 ， 真正重要的是至少要将产量上升到 2000 升 ， 我们仍有很大的发展空间 。 ” Dr. van Deventer 说 。
把握安全大关
在和 Dr. van Deventer 的交流过程中 ， 他反复强调“高效”、“成本” 和 “稳定”这三个词 。 生辉也从基因治疗研发角度出发 ， 和他聊了聊高效背后的安全问题 。
今年 ， 基因治疗临床试验中出现的几例致死事件 ， 让行业在向前高速狂奔之余 ， 开始思索背后的安全问题 。 致死的原因多围绕在 “高剂量” 这一因素 ， 对此 ， Dr. van Deventer 也和生辉重点强调免疫排斥这一老生常谈的共识问题 ， 他也有自己的解决方案和看法 。
“首先 ， 免疫原性导致的免疫排斥需要杜绝 。 其次 ， 做好 AAV 血清型的筛选 。 ” 他认为 ， 如果需要在肝脏或肌肉中表达基因需要注入大剂量的 AAV 载体 ， 这是诱发免疫排斥反应的主要原因之一 。 “我们现在利用结构系统的筛选和结构化改造 ， 可以让 AAV 更高效、更安全 。 ”
而目前已有方案能够帮助企业完成对 AAV 安全性和效率的优化 —— 启动子技术 。 “设计更好的启动子 ， 让 AAV 的组织特异性更强 ， 这样就为减少剂量提供了可能 。 ” 除此之外 ， Dr. van Deventer 还强调 ， 基因治疗不仅仅局限在基因表达方面 ， 通过沉默相关基因治疗疾病同样可行 。 “事实证明 ， 对于亨廷顿舞蹈症来说 ， 沉默基因就是非常有效的方法 。 ”
“我有长达 20 年的沉默基因的研究经历 ， 加入苏州博腾生物后 ， 我也会把这些经验分享给公司 ， 去更好的服务我们的客户 。 ” Dr. van Deventer 说到 。
对于 Dr. van Deventer 的加入 ， 孔令洁非常兴奋 ， “我们很幸运能邀请到他加入公司 ， 而我们也有责任借助他的经验更好地回馈市场和客户 ， 甚至是培育市场让其不断成熟 ， 我相信 ， 中国基因治疗产业会在 Dr. van Deventer 的参与中受益匪浅 。 ”
或许 ， 属于中国基因治疗的新纪元时代已经到来 。
-End-
【博腾生物将全球首个基因疗法“缔造者”收入麾下，CDMO市场将迎来开创性跃进丨独家专访】
推荐阅读
- 便秘能吃咸鱼吗
- 阴道旁边长痘痘的食疗
- 上班族如何将吃快餐的危害降低
- 白领养生 教你7招远离过劳死
- OL滋阴养颜的养生茶：桂圆红枣茶
- 如何将吃快餐的危害降低？
- 上班族带饭原则 勿将前晚做好的饭菜当做第二天午餐
- 走进运动误区将影响身体健康
- 科学饮食 六种错误饮食习惯将秋乏吃出来
- 五官保养不好 身体将提前衰老