肺脏|青年科学家团队自体肺干细胞科研成果获批进入临床试验( 二 )_

“中国各种肺部疾病正处于高发状态，肺部组织一旦破坏而发生纤维化，病情往往无法逆转。传统药物只能减缓纤维化进程，并不能根本治愈，干细胞技术给患者带来了新希望。 ”左为说。
突破发生于一次奇思妙想。当时左为还在新加坡，已经解决了从小鼠肺脏中提取肺干细胞和体外大规模增扩的技术难题，下一步需要将肺干细胞送入肺脏，让它们找到病灶，分化出新的肺泡和支气管结构进行替代。
既然空气是从气道进入肺的，何不将肺干细胞也通过气道送入试试呢？惊喜在两周后悄然而至——试验流感小鼠的体内新生了很多肺泡结构。这一具有突破性的研究成果于2015年1月发表在《自然》杂志上，引发广泛关注。
到了2015年底，已回国任教的左为与同济大学附属东方医院合作，首次成功从人体的支气管中分离出了几个肺干细胞。经过一个月左右的培养，几个干细胞成功扩增千万倍，质量和数量均达到临床可用级别。
上海交通大学医学院附属瑞金医院党委书记、中华医学会呼吸病学会主任委员兼肺部感染学组组长瞿介明对此印象深刻。 “用其他干细胞对肺脏等器官进行治疗的研究也在有序开展，但在人的支气管中发现并提取出干细胞，这是第一次。 ”瞿介明说。
2018年3月，这个科研成果以封面文章的形式发表在《蛋白质与细胞》杂志，他们在全球范围内首次实现了利用自体肺干细胞技术修复人类肺脏，并成功实施了对两位肺病患者的临床治疗。
获批临床试验与医院一起救治患者
截至目前，左为团队研发的肺干细胞产品正在与北京协和医院、上海交通大学医学院附属瑞金医院、广州医科大学附属第一医院等医院稳步推进临床研究，覆盖了特发性肺纤维化、慢性阻塞性肺病、支气管扩张三大类主要的呼吸系统疾病。
2020年7月15日，该团队研发的REGEND001细胞自体回输制剂获国家药监局批准进入临床，用于治疗早、中期特发性肺纤维化，是全世界第一个获批进入临床的肺干细胞药。今年6月4日，这款肺干细胞药再下一城，针对肺弥散功能障碍慢性阻塞性肺病的临床试验获批进入II期临床试验。
“细胞药是个性化、定制化产品，每个人的细胞都不一样，生产出来的细胞药质量有差别，规模化生产的稳定性和质量控制很重要。而且，这些新鲜的产品要在4至6小时内把所有指标检测完，对快速检测放行有很高要求。 ”据左为介绍，除了位于上海和苏州的实验室，团队还在江西南昌建了一座生产工厂，将负责临床研究用干细胞的生产，也计划作为干细胞药上市后的生产基地。
从全球生物医药发展趋势来看，细胞和基因治疗是一个热点。在左为看来，细胞和基因治疗的发展成熟可分为三个阶段：第一个阶段是各类免疫细胞药物的出现，以治疗肿瘤的CAR-T细胞疗法为代表；第二个阶段是各类干细胞药逐步兴起；第三个阶段则要应用到各类基因编辑和基因治疗技术。