罕见病与基因疗法赛道火热，看医疗投资大佬如何投资( 九 )_头图来自：东方IC；本文来自微信公众号

2017 年诺华 CAR-T 产品 Kymria 上市定价 47.5 万美元一疗程已引起众人非议。然而这款产品跟其他罕见病疗法，尤其是基因疗法的价格相比简直是小巫见大巫。

2012 年获得欧盟批准的脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD）药品 Glybera 定价 121 万美元\/年\/人；阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）药品 70 万美元\/人\/年；

几天前，FDA 批准创新型基因疗法 Zolgensma 上市，用于治疗两岁以下儿童脊髓性肌萎缩症。

这款产品的最终定价虽然相比 2018 年年末该疗法初定价格少了一半，但仍定在了 212.5 万美元，合人民币约 1500 万，不费吹灰之力的成为全球最贵的药品。

所以大部分罕见病患者仍然会选择不采取药物治疗，因为治不起，现阶段罕见病药物似乎还是有钱人的权利。

尽管资本是双面性的，但是对于罕见病药物研发与基因治疗以及更多亟待解决的疾病领域来说，只有更多类似于 OrbiMed“寻求振奋人心的医疗突破”的资本对其进行投入，促使该领域向 1 以及更多迈进，才能够帮助更多患者以及自身，使行业正向发展。

罕见病与基因疗法赛道火热，看医疗投资大佬如何投资( 九 )