罕见病与基因疗法赛道火热，看医疗投资大佬如何投资( 六 )_头图来自：东方IC；本文来自微信公众号

其他的投资案例中，例如 2019 年 2 月 OrbiMed 投资的 Peloton Therapeutics，这家公司的核心资产是缺氧诱导因子 HIF-2α抑制剂 PT2977，PT2977 在试验中被证实对肾细胞癌与 VHL 综合征（罕见病，一种遗传性肿瘤综合征）都具有潜在的治疗价值。

Peloton Therapeutics 部分研发管线

HIF-2α其实是一个非常值得想象的方向，除了肾癌相关治疗外，该靶点也被证实与肺动脉高压相关，而且从 Peloton 在 NASH 领域相关研究中看到，HIF-2α与肝毒性呈正相关性，在 NASH 治疗上具有一定的潜力。

这些靶点具有较广泛的可挖掘空间，会带来更厚的研发管线厚度，即使在现阶段的研发当中不及预期，但是在其他领域的研发价值可能会分摊掉这些风险。

这类药物也容易得到制药巨头的关注，几天前，Peloton 已被默克斥资 22 亿美元收购。

基因治疗：神经系统罕见病是 OrbiMed 喜欢追逐的方向

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