罕见病与基因疗法赛道火热，看医疗投资大佬如何投资( 八 )_头图来自：东方IC；本文来自微信公众号

Prevail 从基因治疗公司 REGENXBIO 获得了 NAV AAV9 的腺相关病毒（AAV）基因治疗载体技术的开发授权，通过 AAV 腺病毒这个基因疗法中比较流行的载体来治疗 GBA1 突变带来的溶酶体功能障碍引起的神经退行性变。

Passage Bio

OrbiMed 投资的另一个基因疗法 Passage Bio 与上家公司极为相似。Passage Bio 的联合创始人 Stephen Squinto 博士是 OrbiMed 的风险合伙人。

目前 Passage Bio 的基因疗法中有两款正在以神经系统罕见病 GM1 神经节苷脂病（GM1）以及额颞叶痴呆（FTD）为治疗方向。

除了这两家公司之外，OrbiMed 曾投资的 Mitoconix Bio 也是一家针对基因突变导致的神经退行性疾病的基因治疗公司。

从三家公司可以看到 OrbiMed 在神经罕见病基因疗法上的投资偏好。

罕见病尤其是基因疗法总体上正处于从 0 到 1 的阶段早期，在技术类产品从无到有的过程的初期阶段，往往会出现一个令人诟病的地方，即定价。

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