评分标准：所有患者入院时及干细胞治疗后3个月进行评分 。
ICARS量表由19项内容组成 ， 评定稳定性、协调性、构音和眼球运动四方面的功能 。 0分为正常 ， 分值越高共济失调越严重 ， 最高评分100分 。
0~20分为轻度共济失调；20~50分为中等程度；50~70分为重度；大于70分为特重 ， 生活完全无法自理 。
ALS功能分级量表由10项内容组成 ， 4项观察延髓和呼吸功能 ， 2项观察上肢功能 ， 2项观察下肢功能 ， 2项观察其他能力 。 每项功能由完全丧失至正常分为4个等级 ， 评分为1~4分 ， 10项总计40分 ， 分值越低 ， 表明神经功能受损越重 。
ALS自我评估问卷由身体运动能力、生活自理能力、饮食能力、社会交往能力、情绪反应5个方面的内容组成 ， 总共40项 。 每项由功能完全丧失至正常评为1~4分 ， 总分值0~160分 ， 分值越低 ， 表明生活质量越差 。
由于延髓脊髓性肌萎缩和原发性侧索硬化无针对性疗效评估指标 ， 且其临床症状也主要表现在四肢活动及下咽困难、构音障碍、生活治疗下降等方面 ， 因此 ， 对3例延髓脊髓性肌萎缩和原发性侧索硬化的评估也采用ALS功能分级量表和ALS自我评估问卷 。
安全性评估：每次随访记录患者干细胞治疗后的不良反应 ， 定期检查血常规、尿常规、肝肾功能、心电图、X射线胸片、血压等指标以观察其不良反应及其转归情况 。 不适反应分级为：0无不适；1轻度不适 ， 未影响日常生活；2中度不适 ， 影响日常生活和工作；3中度不适 ， 明显影响生活 ， 卧床休息；4重度不适 ， 危及生命 。
统计学分析：采用SPSS13.0软件进行统计分析 ， 计量资料首先进行正态性检验 ， 各项指标以`x±s表示 ， 均数比较采用配对t检验 ， P<0.05为差异有显著性意义 。
2、结果
2.1参与者数量分析21例均进入结果分析 ， 按意向性处理分析 。
2.2疗效的评定21例患者随访3~24个月 ， 结果显示：运动神经元病组15例 ， 进步8例(53%) ， 显效4例(27%) ， 无效3例(20%) ， 总有效率为80%；脊髓小脑共济失调组6例 ， 进步3例(50%) ， 显效1例(17%) ， 无效2例(33%) ， 总有效率为77% 。
2.3量表评分6例脊髓小脑共济失调患者 ， 按ICARS评分 ， 干细胞治疗后1例患者由中度转为轻度 ， 1例患者由重度转为中度 ， 另2例得分明显下降 ， 2例下降不明显 。 治疗前后6例脊髓小脑共济失调的ICARS评分结果见图1
15例运动神经元病患者 ， 治疗前按功能分级量表平均得分为24.20±5.03 ， 治疗后为26.73±5.10 ， 经t-配对检验分析 ， P=0.0005 ， 提示治疗前后15例运动神经元病的ALS功能分级量表得分有显著性变化（P<0.05）；
治疗前ALS自我评估问卷平均得分为92.73±15.92 ， 治疗后为96.33±15.20 ， t-配对检验分析 ， P=0.048提示治疗前后15例运动神经元病的ALS自我评估问卷得分有显著性变化(P<0.05) 。 15例运动神经元病患者干细胞治疗前后的ALS功能分级量表和自我评估问卷评分变化见图2
2.4安全性21例中4例有轻度低颅压性头痛(腰穿后) ， 给予静脉输注生理盐水500mL后患者症状消失 ， 14例采用UC-MSC治疗的患者中2例在治疗后2h出现发热 ， 体温37.8~38.2℃ ， 嘱患者多饮水 ， 4h后体温正常 。 其余患者治疗后未见明显不良反应 。
3、讨论
近年来 ， 采用骨髓间充质干细胞治疗神经系统损害性疾病国内外有报道 ， 但采用自体分选CD34+细胞UC-MSC治疗神经系统变性病少有报道 。 脊髓小脑共济失调的传统治疗方法是以神经递质、影响代谢的药物及离子通道药物为主 。
辅以高压氧、中医、康复等治疗 ， 但因为脊髓小脑共济失调的机制复杂、病因繁多 ， 同一种药物治疗不同病因的共济失调疗效差异很大 ， 多数患者病情无法得到有效缓解 。
虽然脊髓小脑共济失调机制尚不完全清楚 ， 但此类疾病主要表现为小脑蒲肯野细胞的丧失、颗粒层变薄、齿状核神经元脱失伴胶质变性 。 干细胞能在局部微环境的影响下分化成相应的受损细胞 ， 重建神经环路 ， 同时产生神经营养因子或神经保护因子 ， 从而抑制神经变性或促进神经再生 。
本组6例脊髓小脑共济失调患者 ， 2例应用自体分选CD34+细胞治疗 ， 4例采用UC-MSC治疗 ， 3例取得进步结果 ， 1例患者取得显效结果 ， 2例患者无效 。 4例患者提高了生活质量 ， 考虑与上述干细胞治疗的机制有关 。
运动神经元病的传统治疗包括谷氨酸受体拮抗剂、抗氧化剂、钙离子拮抗剂及神经营养因子、抗细胞凋亡和神经保护剂 ， 但没有实质性减缓疾病进展 。 国外学者用骨髓干细胞移植治疗运动神经元病取得了一些进展 。
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