该论文的共同第一作者Pablo Avalos博士表示 ， 胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）自身无法通过血脑屏障来发挥作用 ， 而用神经祖细胞来表达并释放 GDNF 是一种新的方法 ， 可以将 GDNF 递送到所需的位置来发挥保护运动神经元的作用 。 实际上 ， 这些细胞本身和 GDNF 能够双管齐下 ， 发挥保护运动神经元的作用 。
这项1/2a期临床试验的主要目标是确保将表达 GDNF 的神经祖细胞输送到脊髓中而产生任何安全问题 ， 对患者腿部功能不产生负面影响 。 由于渐冻症患者的双腿通常以相似的速度丧失功能 ， 因此研究团队仅对患者进行脊髓的单侧注射治疗 ， 从而将患者的双腿作为治疗组和对照组进行比较 。
研究团队还开发了一种新型注射装置 ， 可以将 CNS10-NPC-GDNF 安全输送到患者的脊髓中 。
在注射移植后 ， 研究团队对患者进行了一年的随访 ， 以测量治疗和未治疗腿的力量 ， 结果显示 ， 与未治疗的腿相比 ， 细胞移植治疗没有对腿的肌肉力量产生负面影响 。 此外 ， 研究团队对13名因疾病进展而去世的参与者的检测中发现这些移植的细胞持续存在且有 GDNF 蛋白的产生 。
研究团队表示 ， 这项临床试验证明了这种治疗方法的安全性 ， 证明了这些细胞可以在患者体内长期存活 ， 且在患者体内是安全的 ， 这是进一步推进该临床试验的关键 。
研究团队还表示 ， 接下来将很快开始针对更多渐冻症患者的新的临床试验 ， 将招募更多早期渐冻症患者 ， 以观察这种治疗方法对疾病进展的影响 。
值得一提的是 ， 该研究团队还在进行另一项渐冻症治疗的临床试验 ， 该临床试验同样使用的是CNS10-NPC-GDNF ， 但是将这些细胞移植到控制手部运动的大脑皮层区域 。 目前该临床试验已经完成了第一例患者的治疗（共16名患者参与） 。 该临床试验的主要目标是证明安全性 ， 同时也将评估治疗是否能够改善手部运动功能 。
【干细胞+基因疗法治疗渐冻症结果发布，安全性良好，未来可期】
推荐阅读
- 有颗恒星疑似存在戴森球，若能证实意味着什么？未必是件好事
- 地球完美的环境和位置是巧合还是必然？由此引发出颠覆性的理论！
- 太变态了，这是今年最细思恐极的男主角
- 蝾螈可以再生他们的大脑，揭示大脑进化和再生的秘密
- 神经干细胞移植治疗慢性脊髓损伤的人体I期研究
- 四川绵竹上空出现大量蝙蝠群，有可能是地震的前兆吗？
- 月球是一颗人造卫星？列举科学家探测数据，证明月球是空心的
- 从科学的角度探讨修仙能不能实现，我认为可行！
- 从非生殖细胞到生殖细胞，转基因人的最后一步