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Akouos 获得 FDA 批准其 AK-OTOF 的 IND 申请，AK-OTOF 是一种用于治疗 OTOF 介导的听力损失的基因疗法

儿科 基因疗法


Akouos 获得 FDA 批准其 AK-OTOF 的 IND 申请，AK-OTOF 是一种用于治疗 OTOF 介导的听力损失的基因疗法


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Akouos 获得 FDA 批准其 AK-OTOF 的 IND 申请，AK-OTOF 是一种用于治疗 OTOF 介导的听力损失的基因疗法


- AK-OTOF 的 IND 是第一个获得 FDA 批准的遗传性听力损失的批准 ， 也是第一个有可能治疗内耳疾病的 AAV 载体疗法
【Akouos 获得 FDA 批准其 AK-OTOF 的 IND 申请，AK-OTOF 是一种用于治疗 OTOF 介导的听力损失的基因疗法】-Akouos 计划启动一项儿科 1/2 期临床试验 ， 包括处于剂量递增阶段（A 部分）的年仅两岁的儿童 ， 以评估 AK-OTOF 治疗OTOF介导的听力损失
-根据来自非临床研究的听觉脑干反应数据 ， 一次性使用 AK-OTOF有可能实现听觉功能的持久恢复
波士顿 ， 2022 年 9 月 13 日 (GLOBE NEWSWIRE) -- Akouos Inc.（纳斯达克股票代码：AKUS）是一家致力于为全球致残性听力损失患者开发潜在基因疗法的精准基因医学公司 ， 今天宣布已获得许可获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的调查新药 (IND) 申请 ， 以启动 AK-OTOF 的第 1/2 期人类儿科临床试验 ， AK-OTOF 是一种旨在治疗耳铁素患者的基因疗法基因（OTOF）介导的听力损失 。 目前 ， 对于OTOF介导的听力损失（一种由OTOF基因突变引起的感觉神经性听力损失）患者 ， 尚无批准的药物治疗方案 。
Akouos 的联合创始人、总裁兼首席执行官 Manny Simons 博士说：“ FDA 的 AK-OTOF IND 批准是实现我们为所有人提供健康听力的使命的重要一步 。 ” “这是针对 AK-OTOF 的首次人体临床试验是开创性的 ， 并突出了 Akouos 在该领域的领导地位——我们预计这将是第一个针对遗传性内耳疾病的临床试验 ， 第一个对 AAV 基因治疗进行治疗的内耳 ， 并且是第一个在儿科人群中开始的任何内耳疾病 。 ”
“我们很高兴将 AK-OTOF 推进到临床开发中 。 Akouos 首席运营官 Jen Wellman 说 ， 由于 OTOF 介导的听力损失存在重大未满足的需求 ， 因为个人通常从出生时就有重度到重度感音神经性听力损失 ， 并且目前没有批准的药物选择 。 “这项临床试验不仅旨在评估 AK-OTOF 对OTOF介导的听力损失患者的安全性和潜在益处 ， 而且还帮助我们证明我们的新型递送方法对广泛的内耳疾病的适用性 。 我们期待着分享我们从这项开创性工作中学到的东西 。 ”
OTOF介导的听力损失是由编码 otoferlin 的 otoferlin 基因突变引起的一种感觉神经性听力损失 ， otoferlin 是一种使耳蜗内毛细胞能够响应声音刺激而释放神经递质囊泡以激活听觉神经元的蛋白质 。 患有OTOF介导的听力损失的个体患有双侧听力损失 ， 通常为重度至极重度和先天性 ， 从出生时就表现出缺失或高度异常的听觉脑干反应 (ABR) 。 在美国和欧洲 ， 大约有 20000 人受到影响 。 2021 年 4 月 ， FDA 授予 AK-OTOF 孤儿药指定和罕见儿科疾病指定 。
AK-OTOF 是一种基于双腺相关病毒 (AAV) 载体的基因疗法 ， 旨在通过将编码OTOF的转基因传递 到耳蜗的内毛细胞 (IHC)来治疗患有OTOF介导的听力损失的 患者 。 一次性单侧耳蜗内给药 AK-OTOF 旨在导致 IHC 中正常全长功能性 otoferlin 蛋白的表达 ， 这有可能导致听觉功能的恢复 。
非临床数据支持 AK-OTOF 进入临床开发 ， 证明在Otof基因敲除小鼠中施用 AK-OTOF 会导致人类 otoferlin 蛋白的持久表达足以持续恢复听觉功能 ， 正如通过翻译相关的 ABR 评估所评估的那样 。 在小鼠和非人类灵长类动物中 ， AK-OTOF 在全身和局部均具有良好的耐受性 ， 在临床病理学、耳部病理学、全身组织病理学或听觉或耳蜗功能方面均未观察到不良反应 。
1/2 期临床试验旨在评估对OTOF介导的听力损失的试验参与者单方面给予递增剂量 AK-OTOF 的安全性和耐受性；它还旨在通过 ABR 等临床测量来评估疗效 ， 这是一个客观的、临床接受的终点 。 考虑到严重表现的早期发作 ， 以及由于解剖和发育方面的考虑需要及时干预 ， 符合条件的临床试验参与者将是儿科 。 根据 30 天 IND 审查期间与 FDA 的互动 ， 公司预计前两名参与者将年仅 7 岁 ， 随后的参与者将在给药时年仅 2 岁 。
公司计划在今年晚些时候提供 AK-OTOF 临床试验启动活动的最新信息 。
关于 Akouos
Akouos 是一家精准基因医学公司 ， 致力于开发基因疗法 ， 为全球致残性听力损失患者恢复、改善和保持高敏度生理听力 。 Akouos 利用其包含专有腺相关病毒 (AAV) 载体库和新型递送方法的精准基因医学平台 ， 专注于开发针对感音神经性听力损失的精准疗法 。 Akouos 总部位于波士顿 ， 由神经病学、遗传学、内耳药物输送和 AAV 基因治疗领域的领导者于 2016 年创立 。

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