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2022年干细胞治疗研究进展汇总( 三 )


【2022年干细胞治疗研究进展汇总】然而 ， 这种方法面临着一个重大挑战 ， 即造血干细胞在人类骨髓和外周血中仅占不到0.01%的比例 ， 而且目前并没有一种好的方法能将其与其它细胞区分开 ， 这就意味着 ， 当人们接受骨髓和外周血细胞的输注时 ， 其仅会获得极少数具有治疗效应的干细胞 ， 以及大量没有治疗效应的细胞 。 为了研究这一现象 ， 研究人员从成体小鼠机体中提取除了骨髓细胞 ， 并通过一种设备来对样本进行检测 ， 这种设备能根据细胞表面存在的蛋白来检测出数百种不同类型的细胞 ， 这一过程揭示 ， 造血干细胞的表面或许拥有高浓度的多配体蛋白聚糖-2 ， 其或许是一种称之为硫酸乙酰肝素蛋白多糖(heparan sulfate proteoglycans ， HSPGs)的蛋白家族的一部分 。
【6】重磅！科学家进行全球首个脊髓损伤干细胞疗法临床试验！
新闻阅读：Japan team carries out world-first spinal cord stem cell trial
近日 ， 来自日本庆应义塾大学的科学家们表示 ， 他们已经成功将干细胞移植到了一名脊髓损伤的患者机体中 ， 而这是科学家们在全球进行了首例此类临床试验；目前并没有有效的疗法来治疗因严重脊髓损伤所致的瘫痪 ， 脊髓损伤仅在日本就影响着超过10万人的健康 。
为此 ， 研究人员就想通过研究来阐明是否利用诱导多能干细胞就能帮助治疗脊髓损伤 ， 诱导多能干细胞是通过刺激成熟的、专业的细胞回归到幼年状态而产生的；随后研究人员能诱导其成熟为不同类型的细胞 ， 本文研究中 ， 研究人员就使用了诱导多能干细胞所衍生的神经干细胞 。
该临床试验的第一步是将超过200万个诱导多能干细胞衍生的细胞注射到上个月进行手术的患者的脊髓中 ， 研究者Masaya Nakamura表示 ， 这或许是一项巨大的进步 ， 在该疗法投入使用之前我们还有许多工作需要完成；而该研究的初始阶段旨在证实这种干细胞移植策略的安全性 。
【7】Cell Rep：科学家成功利用人类诱导多能干细胞开发出输卵管类器官 或有望阐明为何卵巢癌好发于高风险女性群体
doi：10.1016/j.celrep.2021.110146
卵巢癌是美国妇科癌症死亡的主要原因 ， 部分原因是患者机体的症状往往是非常微妙的 ， 大多数的肿瘤在晚期和扩散到卵巢之前都无法被发现；据美国癌症协会数据显示 ， 尽管一般的女性终生患卵巢癌的风险低于2% ， 但携带所谓的BRCA-1基因突变的女性的患癌风险则在35%-70%之间 。 近日 ， 一篇发表在国际杂志Cell Reports上题为“Human ipsC-derived fallopian tube organoids with BRCA1 mutation recapitulate early-stage carcinogenesis”的研究报告中 ， 来自西达赛奈医学中心等机构的科学家们通过研究对输卵管组织进行建模揭示了一种常见卵巢癌的起源 ， 这或许就能帮助他们确定一种基因突变是如何让女性处于较高的癌症风险之中 ， 研究者所创建的组织称之为类器官 ， 其能潜在帮助预测哪些个体会提前几年甚至在几十年后患上卵巢癌 ， 从而就有望帮助研究人员制定早期的预测和预防性策略 。
面对如此高的几率 ， 一些携带BRCA-1突变的女性会选择通过手术切除其乳房、卵巢和输卵管 ， 尽管其机体可能永远不会在这些组织中发生癌变；这篇研究报告中 ， 相关研究结果或能帮助临床医生确定哪些女性未来最优可能患上卵巢癌 ， 以及哪些人群不会 ， 同时还能帮助寻求阻断这一过程或治疗癌症的新方法 。
研究者Clive Svendsen博士指出 ， 我们使用来自患有卵巢癌且携带BRCA-1突变的女性的细胞来构建这些输卵管类器官 ， 我们的数据支持了最近的研究 ， 结果表明 ， 这些患者机体的卵巢癌实际上开始于输卵管内部的癌变 ， 如果我们能在一开始就检测到这些异常 ， 就有望缩短卵巢癌的发病时间 。 为了得到这些研究发现 ， 研究人员制造了诱导多能干细胞（iPSCs） ， 其能产生任何类型的细胞 ， 首先他们从来自两组女性的血液样本开始研究 ， 即携带BRCA-1突变的年轻卵巢癌女性患者和健康女性对照组 。 随后研究人员调查了利用ipsCs来产生模拟输卵管内壁的类器官模型 ， 并比较两组研究对象的类器官 。
【8】Biomedicines：科学家有望利用干细胞开发出治疗肌肉萎缩症的新型潜在药物
doi：10.3390/biomedicines9111589
肌肉萎缩症描述了一组遗传性疾病 ， 患者主要会表现为肌肉的进行性变弱和退化 ， 其中杜氏肌营养不良症（DMD ， Duchenne muscular dystrophy）是最常见的一种肌肉萎缩症 ， 目前针对DMD并无有效的疗法 ， 而且现有的药物在大多数情况下仅能减缓患者疾病的进展 ， 从而间接延长患者的生活质量 。 近日 ， 一篇发表在国际杂志Biomedicines上题为“Orai1–STIM1 Regulates Increased Ca2+ Mobilization ，Leading to Contractile Duchenne Muscular Dystrophy Phenotypes in Patient-Derived Induced Pluripotent Stem Cells”的研究报告中 ， 来自日本京都大学等机构的科学家们通过研究利用诱导多能干细胞（ips）进行研究揭示 ， 一种作用于储存操作的钙离子通道的药物或能延长肌肉的收缩功能 ， 相关研究结果表明 ， 这些通道或许是治疗DMD的一种新型的药物靶点 。

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