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2022年干细胞治疗研究进展汇总( 四 )


除了作为最常见的一种肌肉萎缩症外 ， DMD也是被研究地最多且最充分的一种疾病 ， 其特点表现为蛋白质肌萎缩蛋白（dystrophin）发生了突变 ， 该蛋白功能异常或缺失会导致肌肉在收缩和放松是发生损伤 。 最终就会导致患者机体虚弱 ， 且会在不进行人工呼吸的情况下无法呼吸；虽然纠正这些突变的基因疗法是DMD治疗研究中的“圣杯” ， 但药物疗法被认为更容易实现一些 。
钙对于维持骨骼健壮非常有益 ， 其对肌肉也非常重要 ， 肌肉的收缩依赖于肌肉中所释放的钙离子的激增 ， 然而 ， 这些例子的过载或许是有害的 ， 而且通常与DMD的发生有关 。 研究者表示 ， 目前科学家们普遍认为 ， 钙离子的过载会调节DMD的发病机制 ， 然而我们并不清楚的是 ， 调节钙离子的过载是否会带来一定的治疗效应；其中一个原因就是缺乏实验性的药物化合物 ， 这也是研究人员选择联合研究的原因 ， 因为其能获得并进入大型的药物数据库中 。
【9】Nat Commun：新方法让人多能性干细胞高效地分化为功能性胆管细胞
doi：10.1038/s41467-021-26764-0
在一项新的研究中 ， 来自加拿大多伦多大学等研究机构的研究人员发现了一种从人多能性干细胞产生功能性胆管细胞（cholangiocyte）的方法 ， 这可能为患有肝病的囊性纤维化患者开辟新的治疗途径 。 相关研究结果近期发表在Nature Communications期刊上 ， 论文标题为“Generation of functional ciliated cholangiocytes from human pluripotent stem cells” 。
虽然众所周知囊性纤维化是一种肺病 ， 但患者的第二大常见死因实际上是肝病 。 这是因为囊性纤维化患者会经历胆汁液流量的减少 ， 而胆汁液是由肝脏分泌的 ， 有助于消化和解毒 。 胆管是在肝脏中发现的一种管状结构 ， 将胆汁带到小肠 。 胆汁液流动的损失导致肝脏功能紊乱 。 因此 ， 一些患者需要进行肝脏移植 。
论文通讯作者、多伦多大学实验室医学与病理生物学系助理教授Shinichiro Ogawa博士说 ， “到目前为止 ， 我们还没有一种很好的科学模型来研究人类肝脏中胆管系统的生理状况 。 为了在培养皿中在基本细胞和分子水平上研究一种疾病 ， 我们需要功能性细胞 。
我们可以从多能性干细胞中获得这些功能细胞 ， 这一事实给了我们一种完全不同的评估和治疗缺陷细胞的方法 。 ”这些作者产生的胆管细胞具有成熟、功能性胆管细胞的特性 。 胆管细胞在几种治疗选择很少的慢性和渐进性肝病中起着作用 。 这些疾病是约20%的成人肝脏移植和大多数儿童肝脏移植的原因 。
【10】Stem Cells子刊：神经干细胞可能是治疗新生儿大脑损伤的关键
doi：10.1002/sctm.21-0243
怀孕期间或出生前后的大脑损伤可能会对后代产生终身的影响 ， 包括脑瘫和癫痫 ， 但目前尚无治疗方法使受伤的新生儿大脑再生 。 神经干细胞（NSC）具有在大脑中定植和再生受损脑组织的潜力 。 在对这一领域的最广泛研究回顾中 ， NSC在减少新生儿大脑损伤方面具有很强的潜力 。
NSC是大脑的组成部分 。 科学家们正在开展研究来确定如何可能利用NSC来促进大脑受伤部位的恢复 。 在近期发表在Stem Cells Translational Medicine期刊上的一篇标题为“Neural stem cell treatment for perinatal brain injury：A systematic review and meta-analysis of preclinical studies”的综述论文中 ， 澳大利亚哈德逊医学研究所的Madelein Smith及其研究团队分析了所有已发表的临床前研究 ， 发现NSC可以减少大脑损伤并改善大脑损伤后的身体功能 。

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