鼻咽癌患者|鼻咽癌治疗“中国方案”或改写全球标准( 二 )_

多中心研究验证治疗效果
特瑞普利单抗是我国批准上市的首个国产以PD-1为靶向的单抗药物，由君实生物研发生产。由于鼻咽癌癌细胞会表达高水平PD-L1 ，因此研究人员决定尝试将特瑞普利单抗用于鼻咽癌的治疗。
起初研究团队只是在Ⅰ期试验的第二阶段即Ⅰb/Ⅱ期进行了小样本量的探索性研究。研究发现，特瑞普利单抗免疫治疗对鼻咽癌取得了比较好的疗效。所以，研究人员又进行了Ⅱ期免疫单药二线及后线治疗研究。
随着后线治疗积极的结果在更大的样本中得到验证，研究团队又将药物推向了更早的一线治疗。在对临床方案设计、患者筛选和管理、疗效评估等一系列科学问题进行深入探讨后， 2018年7月，特瑞普利单抗一线治疗鼻咽癌的Ⅲ期JUPITER-02研究在中国大陆、中国台湾、新加坡等地启动。
麦海强表示：“这个研究之所以要在不同的地方同时开展，是因为东南亚国家鼻咽癌从病理分型来说，大概95%都是未分化型的非角化性癌，这种癌症的发生跟遗传背景、病毒感染，包括一些生活方式是很密切的，通过开展多中心研究，一方面有利于病例的收集，另一方面研究结果也更容易得到通用性的推广。 ”
基于以上研究，今年2月，特瑞普利单抗获得国家药品监督管理局批准，用于既往接受过二线及以上系统治疗失败的复发或转移性鼻咽癌患者的治疗，成为全球首个获批鼻咽癌适应症的免疫治疗药物。同月，国家药品监督管理局受理了特瑞普利单抗联合化疗用于晚期一线未接受过系统性治疗的复发或转移性鼻咽癌新适应症的上市申请。
“新药的适应症开发往往充满挑战，要将风险变成机遇，就需要前期有大量的生物标记物研究和转化医学研究，帮助寻找合适的瘤种和适用人群，奠定大样本研究成功的基础。 ”陈秋燕说。
这项研究入组的时间是2018年11月到2019年10月，患者治疗以及后续的随访均处于疫情期间，这也给研究带来了非常大的挑战。 “我们所有的研究者都与患者进行了密切的沟通，对每个患者的病情都做了充分的了解，提前对患者进行了安排，使得这项研究顺利进行，得以高质量地完成。 ”陈秋燕表示。
创新方案让本土新药走出国门
JUPITER-02研究——这项由中国研究者主导、应用本土新药、针对国人高发肿瘤开展的研究，取得了突破性的成果。
“特瑞普利单抗联合GP化疗方案一线治疗复发/转移性鼻咽癌有望改写全球治疗标准。 ”徐瑞华表示，值得一提的是， JUPITER-02研究是一项在中国、美国两地注册的Ⅲ期临床试验。该研究中纳入的鼻咽癌患者均为亚洲人，其病理类型主要是非角化性癌，为亚洲主要病理亚型。随后，美国食品和药物管理局（FDA）基于JUPITER-02研究的临床证据，授予特瑞普利单抗第二项突破性疗法认定。