诺华镰状细胞病药物获 FDA 突破性治疗认定, 将于上半年申请上市( 二 )_当地时间1月8日

图 | 诺华制药首席执行官 Vas Narasimhan（来源：诺华官网）

镰状细胞病又叫镰刀型细胞贫血症，是一种遗传性异常血红蛋白 S(HbS) 所致的血液病。 SCD 患者异常的血红蛋白分子可以将红细胞扭曲成镰状或新月形。当镰状红细胞卡在血管内时，会造成在儿童早期出现血管闭塞性危象（VOC），其症状包括贫血、反复感染和周期性疼痛等。

这些症状的发生导致身体富含氧气的血液减少，从而造成广泛的组织和器官损伤，特别是肺部、肾脏、脾脏、心脏和大脑，并且大大减少预期寿命。

2018 年 10 月，诺华公布了其针对镰刀型细胞贫血症的新药 crizanlizumab（SEG101）在临床 II 期试验的积极数据，并发表在 American Journal of Hematology 期刊上。数据分析显示， crizanlizumab 能够显著降低 SCD 患者中血管闭塞性危象的发生率。这意味着这款新药在预防伴随 SCD 产生的 VOC 方面的巨大潜力。

图 | 镰状细胞病（来源：MIT Technology Review）