诺华镰状细胞病药物获 FDA 突破性治疗认定, 将于上半年申请上市( 四 )

据估计 , 在美国约有 10 万名 SCD 患者 , 平均每位镰状细胞病患者的终生医疗保健费用将近 100 万美元 , 成人患者每年的费用超过 30000 美元 。 而现有的 SCD 疗法是需要每日口服的药物 , 药物依从性(指患者对药物治疗方案的执行程度)不足 50% 。

Crizanlizumab 作为一种人源抗 P 选择素单克隆抗体 , 每月静脉注射即可 。 诺华表示 , 月度管理可以通过定期的医疗保健访问提高药物依从性 。 分析师也给出预测 , 认为到 2024 年该药物的销售额将达到 2 亿美元 。

诺华肿瘤全球药物开发主管 Samit Hirawat 博士表示 , “镰状细胞可以扰乱患者的生命 , 并且经常需要就诊和就医 。 我们期待在未来几个月与 FDA 密切合作 , 使 crizanlizumab 这种有可能预防镰状细胞病血管闭塞性危象的药物 , 尽快在美国上市 。 ”

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