罕见病与基因疗法赛道火热，看医疗投资大佬如何投资( 四 )_头图来自：东方IC；本文来自微信公众号

Imara 正在研发的 IMR-687 是一种口服强效磷酸二酯酶 9（PDE9）选择性抑制剂，2016 年 4 月 Imara 从 H. Lundbeck A\/S 丹麦灵北制药获得了此药的开发和商业化许可。

IMR-687 在试验中被发现可以减轻红细胞鳞状化以降低其破坏率，从而减轻血管堵塞及后续一些列并发症的发生情况。目前该药已进入临床 II 期阶段。

PDE9 抑制剂也对其他疾病具有潜在作用，PDE9 近年来已经被证明与阿尔兹海默病有关，这个酶后来也被证实是心衰的靶标之一。

SpringWorks Therapeutics（神经纤维瘤，MEK 抑制剂）

Spring Works Therapeutics 是从制药巨头 Pfizer 辉瑞分拆而出的一家公司，拥有 nirogacestat（PF-03084014）、MEK 1\/2 抑制剂 PF-0325901、senicapoc（PF-05416266）和 FAAH 抑制剂 PF-04457844 款从辉瑞获得的已处于临床试验阶段的药物。

OrbiMed 分别于 2017 年和 2019 年参与了 Spring Works Therapeutics 的 A 轮和 B 轮融资。

4 款药物中的 MEK 1\/2 抑制剂 PF-0325901 于 2018 年年末被 FDA 已授予 MEK 抑制剂 PD-0325901 治疗 1 型神经纤维瘤病（NF1）的孤儿药资格。