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出品丨虎嗅科技组
作者丨苏北佛楼蜜
编辑丨陈伊凡
题图丨电影《月球》
诺奖光环在冰冷数字面前也只能褪去颜色 。
当地时间11月18日 ， 由2020年诺贝尔化学奖得主詹妮弗·杜德娜和中国华人科学家张锋共同创办的基因编辑公司Editas Medicine（EDIT.us）传来一则不好的消息——公司将停止在其进展最迅速的基因编辑疗法临床试验中招募新患者 ， 并寻找合作伙伴继续开发基于CRISPR的疗法 。
简单理解就是他们的临床试验失败了 ， 公司不得不将其腰斩 ， 除非有公司愿意出钱让该研究得以继续 。
早在2018年11月 ， 美国FDA接受了EDIT-101的IND申请 ， 允许Editas Medicine开展使用CRISPR基因编辑手段治疗LCA10的临床试验 。
彼时 ， Editas曾表示：“EDIT-101有望成为世界上第一款在人体内使用的CRISPR疗法 。 ”此项研究一旦成功 ， 人类将实现利用工具在人体内实现基因编辑愿景 ， 并通过编辑致病基因治疗相关疾病 。
如今 ， 被寄予厚望的首款研究终究没能走出“襁褓” ， 折戟于技术和商业化之间的“死亡之谷” 。
终止试验的原因很简单——结果低于预期 ， 该试验测试了14名遗传性失明患者的治疗效果 ， 14名研究参与者中只有3名符合Editas对治疗效果的预期 ， 而其他人的数据显示不一致或可忽略不计 。
当天上午 ， 公司股价下跌超过 15% ， 当日收盘价格为10.06美元/股 。
技术光环普照万物 ， 过去由股市书写的资本故事更是锦上添花 ， 但即便有技术、有“闲钱” ， 也没能阻止明星公司的CRISPR技术疯狂奔向失败的牢笼 。
研发受阻
获得2020年诺贝尔化学奖的Jennifer Doudna是创新基因组学研究所创始人、加州大学伯克利分校生物化学家 ， 与同事Emmanuelle Charpentier共同开发了CRISPR-Cas9 ， 希望基因组编辑能彻底改变生物医学的发展 。
Editas是继获得诺贝尔奖的研究之后成立的几家生物技术公司之一 ， 研究将CRISPR技术当作强大工具 ， 主要试验疗法EDIT-101是第一种基于CRISPR的药物 ， 用于修复人体内损坏的基因 ， 旨在治疗一种称为“Leber”的先天性黑蒙症10的退行性视网膜疾病 。
但Editas在之后的研发道路上却屡屡受阻 。
在2019年7月 ， 当Editas试验达到里程碑后 ， 行业巨头公司艾伯维（AbbVie）通过收购艾尔建（Allergan）继承了与Editas的研究合作关系 ， 此后 ， 艾尔建和Editas开始了为期一年的合作 。 但到了2020年 ， 艾尔建却对外声称“终止合作关系” ， 原因是希望让自家公司Allergan能够继续发展 。
描述十分含蓄 ， 但仿佛在用含蓄的表达背刺Editas——和你合作是没有前途的 。
从那以后 ， Editas经历了多次人员变动 。 先后两次更换CEO ， 聘请又解雇了一名首席医疗官 ， 负责公司财务和科学的高层管理人员近年来也相继离职 。核心技术人员以及高层管理者的不稳定 ， 对一家以研发为导向的科技企业来说 ， 是致命的 。
2021年9月 ， 在研究进行两年多后 ， Editas终于公布了EDIT-101试验的初步结果 。 数据来自该研究的前六名参与者 ， 虽然公司表明治疗效果总体上是安全的 ， 但对视力的影响仍然无法明确予以解释 。
直到上周四 ， 该公司更新了更全面的信息 ， 再次证明了上述结果 。 据披露 ， 截至目前临床试验共招募了14名研究参与者 ， 包括12名成人和2名儿童 。 其中仅有三名患者的矫正视力得到了具有临床意义的改善 。 除此之外 ， 其他人的数据可忽略不计 。 这种不尽人意加深了业内对该疗法效果的怀疑 。
据估计 ， 美国约有1500人患有LCA10 ， 再加上Editas的这项疗法 ， 主要针对LCA10特定突变的患者 ， 这个数量更是少之又少 。 从患者数量不难看出 ， 这一疾病是一种罕见病 。
投入巨大、研发受阻再加之受众数量寥寥 。 理想很丰满 ， 现实很骨感 。 如果一意孤行继续研究 ， 即便药物成功上市 ， 公司也将面临入不敷出的销售前景 。
身上的诺奖光环 ， 也让Editas进退两难 。
“含着金钥匙出生”的Editas
前沿医疗技术的研发十分“烧钱” ， 这是不争的事实 ， 但头顶诺奖光环的Editas似乎是其中最“不为金钱折腰”的公司之一 。
它从不缺少技术和科学家的背书 ， 而回顾过去几年生物科学领域的新技术热门 ， CRISPR-Cas9工具当仁不让 。
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