该药物的价格已经被设定为每年26500美元 。
美国食品和药物管理局（Food and Drug Administration / FDA）周五批准了一种新的阿尔茨海默病（Alzheimer’s disease）治疗方法 ， 该方法可能会略微减缓该疾病早期认知能力下降的进程 ， 但也会增加脑出血和肿胀的风险 。
该疗法名为“lecanemab” ， 商标为Leqemb ， 由制药公司Eisai和bioogen生产 ， 这是一种静脉注射单克隆抗体 ， 靶向淀粉样蛋白- β蛋白 ， 这种蛋白积聚在阿尔茨海默氏症患者的大脑斑块中 。 研究人员还没有最终确定淀粉样斑块是否是这种疾病的根本原因 ， 也没有确定清除它们是否可以显著减缓或阻止认知能力的下降 。
但FDA通过加速途径批准了 lecanemab 疗法 ， 该途径使用了“有可能预测患者临床获益的替代终点” 。 在这种情况下 ， 替代终点是 lecanemab 减少阿尔茨海默病患者大脑中β淀粉样蛋白斑块的能力 。
不确定的功效
但是 ， 其意义和药物的疗效仍然不确定 。 在本周发表在《新英格兰医学杂志》（New England Journal of Medicine）上的一项III期临床试验中 ， 使用lecanemab治疗18个月 ， 仅能略微减缓早期阿尔茨海默氏症患者的认知衰退 。 该试验包括1795名参与者 ， 其中898人被分配接受lecanemab 897人被分配安慰剂 。 他们的认知能力评估采用了一项既定的痴呆症临床测试的18分制 。 在试验开始时 ， 两组（治疗组和安慰剂组）的测试基线得分都在3.2左右 。 在18个月的试验后 ， lecanemab治疗组的得分下降了1.21分 ， 而安慰剂组下降了1.66分 —— 0.45分的差异相当于治疗组下降速度慢了27% 。
目前 ， 尚不清楚这一变化是否有意义 。 美国国家老龄化研究所（National Institute on Aging）的神经学家、高级研究员马德哈夫·塔姆比塞蒂（Madhav Thambisetty）博士在接受《纽约时报》采访时表示 ， 从科学家的角度来看 ， 这种药物清除淀粉样斑块的能力“令人兴奋” 。 但是 ， “从护理老年痴呆症患者的医生的角度来看 ， lecanemab和安慰剂之间的差异远远低于被认为具有临床意义的治疗效果 。 ”
临床试验背后的研究人员在他们的结论中指出 ， “需要更长的试验来确定 lecanemab 在早期阿尔茨海默病中的有效性和安全性 。 ”
安全问题
与此同时 ， 这种疗法也引发了人们对其安全性的担忧 ， 特别是有报道称 ， 三名服用这种药物的患者死于脑肿胀和出血 。 其中包括一名65岁的女性 ， 她患有早期认知能力下降 ， 死于大规模脑出血 。 西北医学的神经病理学家鲁道夫·卡斯特拉尼（Rudolph Castellani）研究阿尔茨海默氏症 ， 应她丈夫的要求对这名妇女进行了尸检 ， 去年11月他告诉《科学》杂志 ， 他认为这种药物削弱了这名妇女的血管 ， 然后在她中风后 ， 她的血管因治疗血栓而破裂 。
鲁道夫·卡斯特拉尼对《科学》杂志说：“这是一记组合拳 。 ”《科学》杂志最先报道了她的死亡 。 “在我看来 ， 这是由治疗引起的疾病和死亡 ， 这一点毫无疑问 。 如果病人没有使用 lecanemab ， 她今天可能还活着 。 ”
本周 ， 《新英格兰医学杂志》（New England Journal of Medicine）也发表了一篇关于该女子死亡的报道 。
Lecanemab 的处方信息包括有关脑出血和肿胀的警告和注意事项 ， 以及血液稀释剂的使用 。
【尽管存在风险，但FDA依旧批准了新的阿尔茨海默症治疗方案】就在一周前 ， 美国国会公布了一项为期18个月的调查结果 ， 该机构批准了一种备受批评的类似阿尔茨海默病药物 Aduhelm 。 这种淀粉样蛋白靶向抗体疗法的数据甚至还不如 lecanamab 的结论确凿 ， FDA不顾外部顾问小组和内部专家的反对 ， 也批准了该疗法 。
违规行为
国会调查发现 ， FDA的批准过程“充斥着违规行为” ， FDA与 Aduhelm 的制造商 Biogen 之间存在“不恰当的”沟通 。 报告还抨击制造商Biogen为Aduhelm设定了“不合理的高价格” ， 每年56000美元 。
能源和商务委员会即将上任的高级成员小弗兰克·帕隆（Frank Pallone Jr）当时表示：“这份报告记录了FDA的非典型审查过程和企业贪婪 ， 这是FDA做出加速批准Aduhelm的有争议决定之前的事情 。 ”
在 lecanemab 获得批准后 ， Pallone公司发布了一份声明说：“我希望 lecanemab 能够兑现它的承诺 ， 为患者和他们的亲人减缓阿尔茨海默病的进展 。 我也希望Eisai和Biogen能够从过去的错误中吸取教训 ， 公平地定价lecanemab ， 以确保患者能够公平地获得这种药物 。 ”
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