美国发起人类体细胞基因组编辑计划
【文章|美国发起人类体细胞基因组编辑计划】拟严谨创新验证技术以加速人类疾病新疗法开发
科技日报讯 (采访人员张梦然)美国国立卫生研究院(NIH)此前曾拨款约1.9亿美元 ， 以支持体细胞基因组编辑(SCGE)联合会的研究 。 据英国《自然》杂志在线版近日刊登的文章 ， NIH与SCGE联合会日前发起人类体细胞基因组编辑计划 ， 在开发新技术、确定人类细胞中基因组编辑的功能及后果的同时 ， 秉持严谨且创新的方法 ， 对各种技术加以验证 ， 以加速科学界对多种疾病新疗法的临床开发 。
遗传因素是导致人类大多数疾病的“罪魁” ， 其中既包括遗传性疾病 ， 也包括传染性疾病和许多恶性疾病 。 这也是生物医学界一直以来希望修改病人基因组纠正突变 ， 让入侵病原体基因组失效的根本原因 。
目前 ， 基因疗法正取得越来越大的成功 ， 但科学家认为 ， 体细胞基因编辑领域需要新的编辑、传递和生物系统 ， 才能更好地衡量各种策略的安全性和有效性 。 SCGE联合会正是在这一共识下成立的 。 曾受NIH资金支持的SCGE联合会 ， 目前包括来自38个机构的72名主要研究人员 ， 进行着45个不同的项目 。 联合会目标是加速开发安全有效的技术手段 ， 编辑患者体内与疾病相关的体细胞基因组 ， 而其中一些基因组 ， 是相对以往来说难以触及到的区域 。
此次 ， 包括美国威斯康星大学、马萨诸塞大学的联合研究团队发表观点文章 ， 介绍并探讨了相关计划 ， 具体包括：开发新技术 ， 以诱导和评估基因组编辑 ， 确定人类细胞中基因组编辑的下游功能后果；同时 ， 秉持严谨且创新的方法 ， 通过对小型动物和大型动物的第三方测试进行验证；再将“组装”好的SCGE“工具包”及应用所产生的知识可视化 ， 加速研究人员对各种疾病新疗法的临床开发 。
文章表示 ， 这一计划将会严格关注体细胞编辑 ， 重点落在两个方面：一是从细胞核内的DNA到细胞内其他地方的核酸；二是不改变DNA或RNA序列 ， 以产生染色质结构的靶向改变为目标的表观基因组编辑 。
该计划还将设立一个通用指标或标准 ， 再对多种技术进行比较 。 其另一个重要价值是研究成果将与全世界共享 ， 并将“组装”一系列试剂、方法、实践等内容的SCGE“工具包” ， 以此帮助全世界科学家减少开发新疗法所需的时间和成本 。 最终 ， 将治疗手段推广到最具挑战性的体细胞组织环境中 。
[责任编辑: ]
推荐阅读
- 星链|石豪：在太空，马斯克和美国当局是如何作恶的
- 换卡|突然宣布：被迫停止运营！
- 国家|2022上海国际热处理、工业炉展览会
- 识别|沈阳地铁重大变化！能摘口罩吗？
- 科学|中阳县北街小学：体验科学魅力
- 文章|美媒文章：古人类领域2021年六大新突破
- 牛上|英媒文章：2021年最有趣的科学发现
- the|美国人的“圣诞热情” 连奥密克戎也挡不住
- 技术|科技赋能创新发展
- 运载火箭|2021中国航天发射次数首破50