罕见病与基因疗法赛道火热，看医疗投资大佬如何投资_头图来自：东方IC；本文来自微信公众号

头图来自：东方IC；本文来自微信公众号：IT桔子（ID：itjuzi521）；作者：许梦翘

这是 OrbiMed 奥博资本投资的第二篇文章。

除了在肿瘤免疫和 NASH 管线中进行了大量布局之外，OrbiMed 在火热的罕见病和基因疗法研发领域更是布局甚广。

罕见病药物管线是不断走热的一个投资热点。

其实早先罕见病药物对于药企来说并不是一个好的投资管线。

美国《罕见病法案》将罕见病定义为在美国患病人数低于 20 万人的疾病。

因为罕见，所以市场规模与非罕见病无法相提并论，同时由于罕见病缺乏足够的数据以及临床研究中试验终点设计和其他药物研究路径的支持，罕见病制药研发充满了不确定性。

不过这种情况如今正在逐渐逆转，罕见病已经逐渐成为了现阶段制药公司的一大研发趋势。

2018 年 FDA 批准上市的 59 个新药当中，仅孤儿药（又称为罕见药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品）便占据了其中 34 个席位，占总数的 58%。

罕见病与基因疗法赛道火热，看医疗投资大佬如何投资