罕见病与基因疗法赛道火热，看医疗投资大佬如何投资( 二 )

2019-05-29

对于药企自身来说，无论布局什么管线，投资回报率是首位的。近十年来，制药公司的投资回报率日益低迷正逐渐困扰着整个行业。

根据德勤 2018 新药研发效率统计报告，2018 年药品研发投入不断增加，上市一个新药需要 22 亿美元，大型生物制药公司的研发效率已由 2010 年的 10.1% 一步步下降至 2018 年的 1.9%。

相比之下，多项政策加持的孤儿药研发在这样的背景下更为“划算”。政策是推动罕见病药物研发的关键之一，从 1983 年的美国孤儿药法案规定一种“孤儿药”被获批之后可拥有长达 7 年的市场独占权以来，在研发补贴、优先审批、50% 税负减免等方面不断放宽政策，鼓励药企参与到罕见病药物研发当中。

同时，因为罕见病患者数量少，临床试验的入组与审批要求相对更低，临床试验成本更加低廉。

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