罕见病与基因疗法赛道火热，看医疗投资大佬如何投资( 三 )_头图来自：东方IC；本文来自微信公众号

据 EvaluatePharma 的一项研究，孤儿药的 III 期临床试验成本是非孤儿药的二分之一，其投资回报率较非孤儿药高 1.14 倍。这些都促使陷入研发困境的药企转向罕见病领域。

OrbiMed 在罕见病领域看中靶点和研究方向的可挖掘能力

OrbiMed 作为全球最大的医疗垂直基金，在医药领域的投资是十分丰富的，生物制药作为 OrbiMed 最关注的赛道，其投资关注点更是值得参考，下面是其两个较有代表性的投资案例。

Imara（镰刀型红细胞贫血，PDE9 抑制剂）

Imara 由国际知名投资机构 NEA 恩颐投资旗下的罕见病疗法孵化器 Cydan Development 拆分而来，是一家开发镰刀型红细胞贫血症和其他血红蛋白疾病药物的企业。

制药巨头 Pfizer 辉瑞参与了 Imara 的 A 轮融资，OrbiMed 是其 B 轮投资方之一。

镰状细胞贫血可能一些人在高中的生物书中曾经看到过，这是一种常染色体隐性遗传血红蛋白病，患有此病的患者其红细胞呈镰刀状，与正常红细胞相比，变形性差，容易受到破坏，重而导致慢性溶血，进而导致更严重的并发症。而这种疾病暂无药物能够治疗。

罕见病与基因疗法赛道火热，看医疗投资大佬如何投资( 三 )