一针280万美元！“史上最贵药”在美获批上市，国内也在研发( 二 ) 基因疗法

4、Myalept：88.99万美元/元
由Amryt公司研发，于2014年2月获批上市，用于瘦素（瘦蛋白）缺乏伴有先天性或获得性全身脂肪代谢障碍并发症患者的饮食辅助替代疗法。该药物需连续服用，每瓶标价5093美元，每月使用14瓶，且该药每年价格都有上涨，年度使用费达到88.99万美元。
三、天价药物是如何诞生的？从研发开始说起
天价药物对于大多数人而言，是望尘莫及的存在。本该用于治病的药物，为何从价格上就设下门槛，让人有药却用不起？
中日医院中西医结合妇产科主任王清表示，一粒药物的诞生，远比想象中需要经历更多的艰难。
1、临床前研究：3~5年
在一个新药开发的第一阶段，就需要完成临床前的毒理学研究。研发者需要向有关部分提交“实验用新药”申请，而该项研究涉及多学科合作，包括药理学、毒理学、合成工艺等等，所以专业参与分析，至少需要3—5年。
2、3期临床试验：耗费10亿美元
当药物通过临床前试验，就需要向药监部提交新药临床研究申请，若临床方案通过，即可开展Ｉ期、ＩＩ期、ＩＩＩ期。上述任何阶段的试验中，只要一期反馈不好，就可能会让候选药物研发失败。最终能够通过临床试验的药，才可能有上市的机会，但不管能否上市，这笔费用开发公司都需要承担，一个新药花费下来大约需要10亿美元。

3、新药申请：审批漫长
完成临床试验后，药物的安全性得到证明，可以向药监部门提交新药申请。这个时候就需要提供新药所有的相关资料，通常一份资料可多达10万页，按照常理，药监部门应在6个月内审批新药申请，但由于申请材料够，且有许多不规范，这个过程只会延长。
4、上市：从最初过去了十几二十年
新药申请一旦获得部分批准，即可上市销售，总算“熬出头了” 。但这一路走来，可能已经过去十几二十年。
5、4期临床研究：随时有下架风险
不过，上市并不意味着“高枕无忧” ，ＩＶ期试验即药物上市后监测，当药物投入大范围使用过，需要对疗效及其不良反应进行继续检测。一旦药物出现明显的不良反应，或是很快就被其他药物所取代，那么该药就要遭到下降或者淘汰的风险。
如此看来，新药从研发到走出实验室，再到应用于人体，其过程相当繁杂。且不说中间耗费的人力、无力，光是时间成本，就是难以用金钱去衡量。

从流程不难看出新药的研发，是一项高投入、高风险，但也是高回报的行业。为了保护好不容易的得来的劳动成果，研发者往往会开始申请专利。专利保护期间（7年），其他公司都不能仿制药品，所以药厂就必须要趁着这个期间把付出的成本挣回来，这也是新药如此昂贵的主要原因。

新药的研发过程确实巨大，若不能获得相应利润，那么就不会有厂商再持续进行投入，久而久之也会陷入死循环。无药可用和有药用不起，你会更偏向于选择什么呢？

参考资料：
[1
林志吟. 280万美元“史上最贵药”获批在美上市中国企业也在研发[N
.第一财经日报2022-08-19(A08).
[2
王清壹图.化学药物研发的艰难历程[J
.中老年保健2021(10):12-16.
[3
《全球最贵药物TOP10：年度使用费均突破百万元，最贵1380万一支》.贝壳社. 2021-03-12

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