罕见病|一针70万？！罕见病“天价药”之困期待破解( 二 )_

今年1月4日，这一SMA患者援助计划再出新：患者第一年的自付费用从原来的约140万元降至55万元，之后，每年的自付费用从原有的平均每年约105万元降至55万元。由此可见， 55万元已是这款SMA用药的“腰斩价” 。不过，相对普通家庭，说是“天价”仍不为过。
在卫生领域，这被称为“罕见病高值用药” 。罕见病医疗保障尤其是高值用药保障，其实就是回答一个“谁来埋单”的问题。
“糖尿病、高血压等疾病的用药可以纳入医保，为什么罕见病不可以？”在一些医学专家、法律专家看来，罕见病的保障无非面临“人群极少、保障负担极重”等顾虑，而现实是，一切并非遥不可及。
罕见病并不罕见，一系列政策出台为患者“减负”
罕见病又称“孤儿病” ，国际确认的罕见病7000多种，我国目前有各类罕见病患者约2000万人。
“罕见病，在中国并不罕见。 ”上海市罕见病防治基金会理事长李定国在很多公开场合都曾强调过这一点。近日，在上海举行的中国罕见病立法与医疗保障多学科研讨会上，这一话题再度让多位专家打开话匣子。
华东政法大学党委书记郭为禄援引统计数据谈到，全世界有3亿多人属于各类罕见病患者，这个数字其实很庞大。以我国为例，大约要保障2000多万罕见病患者的用药，可见，这一患者群体人数很多，且每个患者的背后都关联着一个不幸的家庭。 “要实现全民健康，不能忽视这些罕见病患者的生命健康。 ”
事实上，罕见病涉及的不仅是医学问题，也同时涉及经济学、社会学、公共管理和法学问题。
近年来，我国在罕见病救治和保障方面的立法有不小进步。有法学专家介绍， 2019年修订的《药品管理法》和《药品注册管理办法》，从法律层面确立了罕见病药物优先审评审批制度；2020年6月实施的《基本医疗卫生与健康促进法》明确提出，国家支持罕见病药品的研制生产；2020年修订的《医疗器械监督管理条例》规定，可以对用于治疗罕见疾病的医疗器械附条件批准上市使用等。
“我国已上市罕见病相关药物70余种，涉及60余种罕见病，这些罕见病患者在我国已‘有药可医’ 。在2019年和2020年，有多种罕见病高值药进入中国，让患者看到了希望。 ”上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林称，为鼓励罕见病药物引进、研发和生产，国家出台一系列政策加速新药审评审批，提供税收优惠，让患者“有药可用”；为降低罕见病患者经济负担，国家医保目录调整持续关注罕见病用药，为患者“减负” 。
虽然利好消息不断，但专家们也表示，当前仍要清醒地看到，罕见病并未达到“病有所医、医有所药、药有所保” 。