技术|RNA疗法未来无限，Sirnaomics冲刺核酸药物第一股( 二 )_未来|开发|药物|细胞质|核酸

从研发管线来看，目前RNAi和mRNA疗法在研项目的数量已经超过ASOs ，成为在研最多的RNA药物研发类型——前两者占所有RNA药物开发项目总数的约70% 。今年多个关于RNA疗法的投资或者并购项目，也主要集中在这两种技术，其中不乏跨国公司的大手笔举动。
就在上个月，诺和诺德宣布以33亿美元收购专注于RNAi药物开发的公司Dicerna；8月份时，赛诺菲宣布以32 亿美元收购专注于mRNA疫苗开发的公司Translate Bio 。同时，国内的龙头药企也纷纷入局RNA 。瀚森制药今年10月宣布分别与Silence Therapeutics和OliX Pharmaceuticals达成合作，前者涉及金额超13亿美元，合作开发针对三个靶点的siRNA药物；后者涉及金额超4.5亿美元，合作开发针对关键靶向适应症的非对称小干扰RNA(aiRNA)疗法。此外，以疫苗为主营业务的云南沃森生物也在今年早些时候与Sirnaomics签订了关于抗流感病毒RNAi药物的合作授权。
除了投资和收购频频有大动作之外，国内核酸药物的开发探索也方兴未艾，聚集了像Sirnaomics、斯微生物、瑞博生物、锐博生物等多家在该领域深耕多年的专业团队。这些后来居上的公司在一级市场深受资本青睐，今年的融资额均超亿元人民币。其中， Sirnaomics年中刚刚完成其E轮融资1.05亿美元，是今年国内RNAi领域融资额最高的企业。
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RNA疗法的优势和挑战
行业内交易和合作的增加大幅加快了RNA疗法开发的速度。从以前主要针对罕见遗传疾病，扩展至更为常见的临床指症，如癌症、心血管疾病和神经疾病等。

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图二：RNA疗法研发管线适应症汇总（截至2021年7月）
RNA技术与其他治疗方式相比具有多重优势。 RNAi可通过直接靶向mRNA的碱基对及细胞质中的其他靶向RNA ，并阻止疾病相关蛋白的生成来调节细胞外及细胞内各种蛋白质的表达，促进靶向降解，从而形成有效的靶向基因沉默。因此， RNAi技术可以扩大成药的靶点范围，比基于蛋白质的药物具为有效，并且能够个性化设计药物以对患者特定的遗传病变起作用。
在新冠流行期间， mRNA疫苗可根据最新的毒株突变，快速编码对应的预防性mRNA ，从目标识别到临床前概念验证的时间可以缩短至几个月，进而能在新冠疫情爆发或季节性流感病毒突变期间，迅速且有效地开发疫苗。
从目前已经上市的RNAi药物和mRNA疫苗可以看出， RNA疗法安全性普遍很好，且因其生产工艺相对简单，给药剂量低，所以规模化生产所必需的硬件投入也更少，从而制造成本也更低。
但是，目前RNA技术目前仍存在多种风险，其中最主要的挑战就是靶向递送。由于mRNA本质上是不稳定的，需要运输工具来保护药物免受RNA酶降解，因而就需要能成功将RNA药物靶向递送至治疗部位的新型递送载体。

技术|RNA疗法未来无限，Sirnaomics冲刺核酸药物第一股( 二 )

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