脂质纳米颗粒 (LNP) 是最常用的 RNA 递送技术 ， 2018 年获得美国 FDA 批准的全球首个RNAi药物采用的就是LNP 载体 。 目前国际上mRNA行业三大巨头Moderna、CureVac和BioNTech所开发的新冠疫苗 ， 均采用了 LNP 递送技术 。 但 LNP制造工艺复杂 ， 成品剂型的稳定性有限（只有6个月） ， 且需要冷链储存及运输 。
另一种常用的RNA递送平台是GalNAc 。 唾液酸糖蛋白受体 (ASGPR) 的配体 ， 结合后会触发构建体的内吞作用 。 由于该蛋白在肝细胞上大量表达 ， 所以RNA可以自然地集中在肝脏中 ， 是针对肝脏靶向递送的有效方法 。 基于这项技术的RNAi疗法相对于LNP载体较为简单 ， 且成品剂型可以冻干以提高稳定性 ， 无需冷链储存及运输 。 2019年获批上市的Givosiran是世界上第一个获得 FDA 批准的以GalNAc作为载体的 RNAi 药物 。
因此 ， 是否拥有核心的核酸药物递送技术 ， 成为RNA行业内各家公司是否能独占鳌头的关键所在 。
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Sirnaomics—全球首家使用RNAi技术取得抗肿瘤临床IIa期积极结果的生物制药公司
Sirnaomics于2007年由创始人、总裁兼首席执行官Patrick Lu（陆阳）博士在美国创立 。 2008年 ， Sirnaomics的中国总部——圣诺生物医药技术（苏州）有限公司在苏州纳米园诞生 。 公司主要针对RNAi及mRNA疗法进行研发 ， 在中国及美国均深耕多年且占有重要的市场地位 。 Sirnaomics是全球首家使用RNAi技术取得抗肿瘤临床IIa期积极结果的生物制药公司 。 不断追求技术的创新、产品的差异化以及临床和产业化的全球布局 ， 是Sirnaomics在RNAi疗法开发中每天都在做的事情 。
在关键的药物递送技术方面 ， Sirnaomics拥有全球独家的多肽纳米导入系统(PNP) 。 PNP由天然氨基酸组成 ， 其降解物天然无毒 ， 克服了药物的靶向性和稳定性障碍 。 可通过局部或全身给药 ， 毒性低、易制造、可触达除肝脏外众多靶向器官 。 同时 ， 既可递送siRNA也可递送mRNA 。 PNP可同时携带多个不同靶向的siRNA ， 使其在同一靶向细胞中产生协同的基因沉默效应 ， 从而提高RNAi的药物疗效 。 Sirnaomics也开发出了新型的GalNAc RNAi递送平台GalAhead?和PDov ， 能够实现对肝细胞的高效能、精准递送 。
此外 ， Sirnaomics还在不断开发新的核酸药物递送平台 ， 包括siRNA/化学药物偶联物的不同组合、肽配体肿瘤靶向以及通过呼吸道给药进行疾病治疗 。
在布局的疾病领域方面 ， Sirnaomics将RNAi药物的适应症范围从肝细胞相关疾病拓展到肿瘤、纤维化、皮肤、病毒感染及心血管类等指症 ， 并在临床开发过程中逐步扩展其全球化布局 。
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图三：Sirnaomics现有的研发管线（截止到2021年12月）
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